EMA одобрила препарат Vyndaqel для лечения семейного транстиретинового амилоидоза

В Евросоюзе одобрен препарат Vyndaqel (тамафидис / tafamidis) для лечения транстиретинового амилоидоза (транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии) у взрослых пациентов с 1-й стадией симптоматической полинейропатией.

Vyndaqel— стабилизатор транстиретина, предотвращающий формирование неправильного свертывания белков и, в дальнейшем, амилоидных депозитов, что вызывает нейродегенерацию и снижение неврологической функции.

Одобрение базируется на результатах основного клинического исследования Fx-005 и открытого 12-месячного расширенного исследования Fx-006, в которых оценивалась безопасность и эффективность Vyndaqel у пациентов с семейным транстиретиновым амилоидозом в долгосрочном периоде.

В ходе исследований Vyndaqel продемонстрировал эффективность в плане отсрочки развития периферического неврологического дефицита и улучшал нутритивный статус.

Источник: pharmvestnik.ru