FDA одобрило первую нестероидную терапию мышечной дистрофии Дюшенна

FDA одобрило к применению препарат для лечения мышечной дистрофии // Источник: Freepik

21 марта 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Duvyzat (givinostat, гивиностат) в таблетках для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов от шести лет и старше. Препарат Duvyzat является первым нестероидным препаратом, одобренным для лечения пациентов со всеми генетическими вариантами МДД. Это ингибитор гистон-деацетилаз (HDAC), который адресно работает с патогенными процессами с целью снижения воспаления и потери мышечной массы.

Мышечная дистрофия Дюшенна является самой распространенной формой мышечных дистрофий у детей, которой обычно страдают мальчики. Это редкое неврологическое заболевание, вызывающее прогрессирующую слабость мышц из-за дефицита мышечного белка дистрофина. Со временем мышечная ткань разрушается, что приводит к проблемам с передвижением, мышечной слабости и в итоге к затруднению дыхания и смерти. Продолжительность жизни таких детей в последние годы повысилась. И некоторые пациенты живут дольше 30 лет.

Эффективность препарата Duvyzat для лечения МДД оценивалась в ходе 18-месячной 3 фазы рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического испытания. Основным конечным показателем служили изменения функций мышц через полтора года по сравнению с начальными показателями в тесте с подъемом по четырем ступеням. Все участники продолжали получать стандартную стероидную терапию на протяжении исследования, и через 18 месяцев у пациентов, получавших терапию препаратом Duvyzat, по результатам теста четырех ступеней наблюдалось статистически значимое уменьшение прогрессирования заболевания по сравнению с группой плацебо (среднее время 1,25 секунд в группе Duvyzat и 3,03 секунды в контрольной группе).

Второй показатель эффективности замерялся путем оценки моторных функций по шкале NSAA, обычно применяемой у мальчиков с МДД, способных ходить. По сравнению с контрольной группой у пациентов, получавших Duvyzat, наблюдалось более медленное ухудшение моторных функций через 18 месяцев.

Препарат Duvyzat получил статус орфанного препарата и препарата для лечения редких заболеваний у детей и подростков. Одобрение получила фармацевтическая компания Italfarmaco S.p.A.

Источник