FDA одобрило первую терапию болезни Ниманна-Пика тип C

Препарат Miplyffa одобрен для лечения неврологических симптомов болезни Ниманна-Пика // Источник: Freepik

20 сентября 2024 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств в США (FDA) одобрило препарат Miplyffa (аримокломол, arimoclomol) для лечения болезни Ниманна-Пика тип C. Miplyffa в комбинации с ферментным ингибитором миглустатом одобрен для лечения неврологическим симптомов, связанных с болезнью Ниманна-Пика тип C (НПС) у взрослых и детей от 2 лет. Miplyffa является первым препаратом, зарегистрированным по этому показанию.

Болезнь Ниманна-Пика – это редкое генетическое заболевание, приводящее к прогрессирующим неврологическим симптомам и дисфункции внутренних органов, вызванным изменениями в гене НПС1 или НПС2, что приводит к нарушению доставки холестерина и других липидов внутрь клеток. В результате нарушаются функции клеток и происходит разрушение внутренних органов, в том числе печени, селезенки, легких, костного мозга и головного мозга. В среднем пациенты, страдающие болезнью Ниманна-Пика, живут около 13 лет.

Безопасность и эффективность препарата Miplyffa оценивались в ходе рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования, которое длилось 12 месяцев и включало пациентов в возрасте от 2 до 19 лет с молекулярно подтвержденным диагнозом болезнь Ниманна-Пика тип C. Пятьдесят пациентов были рандомизированно разделены на группы 2:1 для терапии препаратом Miplyffa в дозировках, скорректированных по весу от 31 до 124 мг, либо плацебо, с приемом перорально 3 раза в день. Среди 50 пациентов 39 (78%) получали миглустат в качестве фоновой терапии на время исследования. Эффективность препарата Miplyffa была оценена с использованием шкалы тяжести клинического течения НПС R4DNPCCSS у пациентов, получавших миглустат в качестве дополнительной терапии.

Инструкция к применению препарата содержит предупреждающую информацию о возможных реакциях гиперчувствительности, включая сыпь и ангиоотек. Беременным или планирующим беременность женщинам следует воздержаться от применения препарата. Самые распространенные побочные эффекты Miplyffa включают инфекции верхних дыхательных путей, диарею и снижение массы тела.

Одобрение препарата получила фармацевтическая компания Zevra Therapeutics.

Источник