FDA одобрило первый препарат для терапии распространенной формы нарушения роста у детей

19 ноября 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) зарегистрировало первый препарат для лечения распространенной формы нарушения роста – препарат Voxzogo (vosoritide) в инъекционной лекарственной форме для применения у детей в возрасте от пяти лет и старше, страдающих ахондроплазией с открытыми зонами роста (что означает сохранившийся потенциал роста).

Ахондроплазия – наследственное генетическое нарушение роста костной ткани, которое ведет к замедлению роста. Средний рост взрослого человека, страдающего ахондроплазией, составляет порядка 122 см.

Препарат Voxzogo связывает специфический рецептор, называемый рецептором натрийуретического пептида типа B (NPR-B), который снижает избыточную активность мутированного гена (рецептор 3 фактора роста фибробластов), препятствующего нормальному росту костей, и тем самым стимулирует их рост. Безопасность и эффективность препарата Voxzogo в улучшении процесса роста костной ткани оценивались в ходе двойного слепого плацебо-контролируемого трехфазного испытания с участием 121 пациентов, страдающих ахондроплазией с открытыми зонами роста, в возрасте от 5 лет. Участники были рандомизированно разделены на группу пациентов, получавших подкожные инъекции препарата Voxzogo, и группу плацебо.

По истечении года рост пациентов, получавших новый лекарственный препарат, увеличился в среднем на 1.57 см по сравнению с группой плацебо.

Наиболее распространенные побочные эффекты препарата Voxzogo – реакции в месте инъекции, рвота и пониженное артериальное давление. Гипотомия также включена в специальное предупреждение о серьезных побочных явлениях.

Препарат зарегистрирован компанией BioMarin.

Источник