FDA присвоило препарату бенрализумаб статус орфанного лекарственного препарата для лечения гиперэозинофильного синдрома

Управление США по пищевым продуктам и лекарственным веществам (FDA) присвоило препарату бенрализумаб статус орфанного лекарственного средства для лечения гиперэозинофильного синдрома (ГЭС).

ГЭС – группа редких, потенциально смертельных заболеваний, которые характеризуются большим количеством эозинофилов в крови и тканях и могут вызвать прогрессирующие повреждения любого органа.^1,2 FDA предоставляет статус орфанного лекарственного средства препаратам, предназначенным для лечения, диагностики и профилактики редких заболеваний, от которых страдает около 200 000 человек в США.

II фаза клинических исследований препарата бенрализумаб для лечения ГЭС проведена Национальными институтами здоровья США совместно с «АстраЗенека», результаты которой будут опубликованы в 2019 г. В рамках исследований препарат снизил уровень эозинофилов в периферической крови на 12-й неделе по сравнению с плацебо. При этом снижение уровня эозинофилов в тканях было отмечено уже на 24-й неделе. ³

Мене Пангалос, исполнительный вице-президент R&D BioPharmaceuticals, заявил: «У пациентов с ГЭС высокий уровень эозинофилов в крови и тканях приводит к тяжелым симптомам и даже к опасному для жизни повреждению органов. Основываясь на результатах II фазы клинических исследований, мы полагаем, что бенрализумаб имеет потенциал для лечения пациентов, страдающих ГЭС». В ноябре 2018 г. FDA было вынесено решение о присвоении препарату бенрализумаб статуса орфанного лекарственного средства для лечения эозинофильного гранулематоза с полиангиитом.

О гиперэозинофильном синдроме (ГЭС)

ГЭС - это группа редких заболеваний, при которых в крови и тканях обнаруживается большое количество эозинофилов, которые со временем могут вызывать прогрессирующее повреждение органов, а в отсутствии лечения привести к смерти. ^1,2 Чаще всего ГЭС поражает кожу, сердце, легкие, желудочно-кишечный тракт и центральную нервную систему. ²

Основные симптомы ГЭС – кашель, лихорадка, астенический синдром, симптомы бронхиальной астмы, затрудненное дыхание, хрипы, рецидивирующие инфекции верхних дыхательных путей, боль в животе, рвота, диарея, кожная сыпь, артрит, мышечные боли и боль в суставах. ²

Цель лечения ГЭС – снижение уровня эозинофилов в крови и тканях, предотвращение повреждения органов и замедление прогрессирования заболевания. ^2,4 При лечении ГЭС обычно назначают глюкокортикостероиды, иммуномодулирующую и цитотоксическую терапию. ¹

О лекарственном средстве бенрализумаб

Бенрализумаб представляет собой моноклональное антитело, которое связывается непосредственно с рецептором интерлейкина-5 (анти-ИЛ-5R) на эозинофилах и привлекает естественные клетки-киллеры, чтобы вызвать быстрое и почти полное истощение эозинофилов посредством апоптоза (запрограммированная гибель клеток). ^{5, 6}

Бенрализумаб - первый респираторный биологический препарат «АстраЗенека», в настоящее время одобренный в качестве дополнительного поддерживающего лечения при тяжелой эозинофильной астме в США, ЕС, Японии и других странах. В странах, где препарат одобрен к применению, бенрализумаб примененяется для лечения тяжелой эозинофильной бронхиальной астмы в виде подкожных инъекций с фиксированной дозой через предварительно заполненный шприц, в режиме - один раз каждые 4 недели для первых 3 доз, а затем один раз каждые 8 недель. Препарат бенрализумаб изучается при тяжелом полипозе носа. III фаза клинических исследований препарата бенрализумаб для лечения ГЭС еще не началась.

Бенрализумаб был разработан «АстраЗенека» совместно с MedImmune, глобальным подразделением биологических исследований и разработок компании, и имеет лицензию от BioWa, Inc., дочерней компании Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd., Япония.

Список литературы

1. American Partnership for Eosinophilic Disorders. Hypereosinophilic Syndromes. Accessed 2 February 2019. [Электронный ресурс], 11.02.2019 г. apfed.org/about-ead/hypereosinophilic-syndrome/.
2. American Partnership for Eosinophilic Disorders. APFED Hypereosinophilic Syndromes Brochure. December 2017. Accessed 2 February 2019. [Электронный ресурс], 11.02.2019 г. apfed.org/wp-content/uploads/2017/12/APFED_HES_bro_final.pdf
3. Kuang FL, Legrand F, Makiya MA, Panch S, Ware J, Wetzler L, Brown T, Magee T, Kumar S, Alao H, Maric I, Khoury P, Klion AD. Benralizumab is a well-tolerated and effective treatment for PDGFRA-negative hypereosinophilic syndrome (Oral Poster 1). Presented at the 10th Biennial Symposium of the International Eosinophil Society (IES), 19–23 July 2017, Gothenburg, Sweden
4. Klion AD. How I treat hypereosinophilic syndromes. Blood. 2015;126(9):1069–77.
5. Kolbeck R, Kozhich A, Koike M, et al. MEDI-563, a humanized anti–IL-5 receptor a mAb with enhanced antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity function. J Allergy Clin Immunol. 2010 Jun;125(6):1344-1353.e2.
6. Pham TH, Damera G, Newbold P, Ranade K. Reductions in eosinophil biomarkers by benralizumab in patients with asthma. Respir Med. 2016; 111:21-29.