FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения препарату эмицизумаб

Заявка основана на положительных результатах исследования III фазы у подростков и взрослых пациентов с ингибиторной фазой гемофилии А, а также внутреннего анализа исследования III фазы у детей

Компания «Рош» объявила о том, что Управление по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) приняло к рассмотрению заявку, поданную на регистрацию нового биологического препарата (Biologics License Application, BLA) эмицизумаб в лекарственной форме «для подкожного введения». Частота профилактической терапии препаратом эмицизумаб у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А составляет 1 раз в неделю. Заявке был присвоен статус приоритетного рассмотрения. Примерно у 1 из 3 пациентов развиваются ингибиторы к фактору свертывания крови VIII в ответ на стандартную заместительную терапию, что значительно ограничивает терапевтические возможности при лечении гемофилии А, возрастает риск жизнеугрожающих кровотечений, тяжелых рецидивирующих кровоизлияний в суставы (гемартрозов).

У компании «Рош» богатая история в сфере разработки инновационных методов терапии с использованием моноклональных антител для решения наиболее насущных медицинских проблем, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Результаты исследования III фазы с участием взрослых и подростков, а также первые результаты III фазы с участием детей показали, что препарат эмицизумаб обладает значительным клиническим потенциалом, позволяющим помочь пациентам с ингибиторной формой гемофилии А снизить риск развития серьезных кровотечений и кровоизлияний. Мы сотрудничаем с FDA, чтобы как можно скорее сделать новую опцию профилактической терапии доступной для пациентов с ингибиторной формой гемофилии А».

Заявка на регистрацию эмицизумаба основана на результатах исследования III фазы HAVEN 1 с участием взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, а также на промежуточных результатах исследования III фазы HAVEN 2 с участием детей до 12 лет. Результаты HAVEN 1 были опубликованы в «Медицинском журнале Новой Англии» (NEJM), результаты обоих исследований были представлены на 26-м Конгрессе Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH) в июле 2017 года.

FDA примет решение об одобрении препарата эмицизумаб до 23 февраля 2018 года. Право на приоритетное рассмотрение предоставляется препаратам, которые, по мнению Управления, способны обеспечить значительные улучшения в отношении безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В сентябре 2015 года FDA предоставило статус «прорыв в терапии» препарату эмицизумаб для применения у взрослых и подростков с ингибиторной формой гемофилии А. Данный статус призван ускорить процесс рассмотрения заявки на регистрацию новых препаратов, показанных для лечения серьезных заболеваний. Подобная процедура возможна лишь при наличии предварительных доказательств того, что препарат способен обеспечить существенное улучшение клинического течения и прогноза заболевания по сравнению с существующими методами лечения.

Результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2 были также представлены на ускоренное рассмотрение в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) для последующей регистрации. В настоящее время проводятся и другие клинические исследования по оценке эффективности и безопасности применения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А, также активно изучаются схемы дозирования с меньшей частотой введения.

О препарате эмицизумаб (ACE910)

Эмицизумаб - биспецефичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови. Эмицизумаб можно вводить подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю. Препарат эмицизумаб изучался в исследованиях III фазы у пациентов в возрасте 12 лет и старше, как с наличием ингибиторов к фактору VIII, так и без них, и у детей в возрасте до 12 лет при наличии ингибиторов к фактору VIII. В следующих исследованиях будут изучаться схемы дозирования с меньшей частотой введения. В рамках программы разработки оцениваются потенциальные возможности эмицизумаба в решении существующих нерешенных медицинских проблем, таких как короткий срок действия существующих препаратов, частые болезненные внутривенные инфузии, затрудненный венозный доступ, появление ингибиторов к фактору VIII. Эмицизумаб был создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и в настоящее время совместно разрабатывается компаниями Chugai, Genentech и «Рош».

О гемофилии А

Гемофилия А является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А страдают примерно 320 тысяч человек во всем мире, примерно 50-60% которых имеют тяжелую форму заболевания. У больных с гемофилией А отсутствует, или имеется в недостаточном количестве так называемый фактор VIII – белок, участвующий в свертывании крови. Когда кровотечение случается у здорового человека, фактор VIII объединяет факторы свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах. Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, уменьшенной подвижности и долговременному поражению сустава. Кроме влияния на качество жизни человека , такие кровотечения могут угрожать жизни в случае, если затронуты жизненно важные органы, такие как мозг. Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII . Ингибиторы представляют собой антитела, вырабатываемые иммунной системой организма, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет, или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения. Большинству пациентов с гемофилией А с наличием ингибиторов для контроля кровотечений требуются вливания ПОД «по потребности» (эпизодически) или в качестве профилактики. Известно, что этот подход является менее эффективным и прогнозируемым, чем заместительная терапия фактором VIII у больных с гемофилией А без ингибиторов.