Инициировано государственно-частное партнерство с Национальными институтами здравоохранения США в области ранних вмешательств при шизофрении

• Инициатива осуществляется в рамках партнерства Accelerating Medicines Partnership, нацеленного на разработку эффективной таргетной терапии

Национальные институты здравоохранения (NIH) инициируют государственно-частное партнерство в связи с наличием острой потребности в раннем терапевтическом вмешательстве у людей, подверженных риску развития шизофрении. Направление «AMP Шизофрения» (AMP SCZ), являющееся одним из проектов медицинского партнерства Accelerating Medicines Partnership (AMP), объединяет NIH, Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (FDA) и целый ряд некоммерческих и частных организаций. Партнеры будут работать над реализацией общей миссии: выявлять перспективные биологические маркеры, которые позволят на максимально раннем этапе идентифицировать лиц, подверженных риску развития шизофрении, отслеживать прогрессирование симптомов и наступление различных исходов, а также определять цели разработки терапии.

«Известно, что при большинстве заболеваний головного мозга раннее вмешательство до появления симптомов улучшает долгосрочные исходы, – рассказал директор NIH доктор Фрэнсис С. Коллинз (Francis S. Collins). В ходе исследований мы определили клинические и биологические маркеры шизофрении, но нам необходимо начать применять эти знания и уже на практике осуществлять ранние вмешательства. Это позволит значительно улучшить качество жизни людей, подверженных риску развития данного изнурительного заболевания. Партнерство «AMP SCZ» инициировано как раз с целью решения этой задачи».

Шизофрения является серьезным психическим заболеванием и входит в число 15 основных причин инвалидности во всем мире. Расстройство характеризуется изменениями мыслей, чувств и поведения человека, которые могут включать утрату контакта с реальностью – состояние, известное как психоз. Эти симптомы обычно появляются в подростковом или раннем зрелом возрасте и без лечения могут быть стойкими и приводить к потере трудоспособности, лишая человека возможности нормально учиться, работать и быть социально активным. Часто при шизофрении наблюдается задержка между постановкой диагноза и началом лечения (от одного до трех лет), что во многих случаях становится причиной более слабого ответа на терапию и значительного ухудшения отдаленных исходов. В частности, у пациентов с высоким клиническим риском в отношении психоза обнаружение и вмешательство до развития данного заболевания может ослабить, отсрочить или даже предотвратить переход в психоз и улучшить клинические и функциональные исходы.

В рамках «AMP SCZ» будут разрабатываться меры по определению риска на ранних стадиях и прогнозированию вероятности развития психоза и других исходов. Это позволит провести клинические исследования для изучения новых видов фармакологического вмешательства, которые могут предотвратить развитие психоза.

В число частных и некоммерческих партнеров «AMP SCZ» входит Фонд Американской психиатрической ассоциации, Вашингтон, округ Колумбия; Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc., Ингельхайм, Германия и Риджфилд, Коннектикут; Janssen Research & Development LLC, Раритан, Нью-Джерси; Национальный альянс по психическим заболеваниям, Арлингтон, Вирджиния; One Mind, Рутерфорд, Калифорния; Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization Inc., Принстон, Нью-Джерси, а также Wellcome, Лондон. Вместе эти организации инвестируют в общей сложности 16,5 миллионов долларов в течение пяти лет через Фонд Национальных институтов здравоохранения (FNIH), некоммерческую организацию, которая управляет проектом. Средства от партнеров, в том числе целевые инвестиции Wellcome, будут направлены, среди прочего, на работу международной исследовательской сети, ориентированной на группы пациентов с высоким клиническим риском, для обеспечения возможности использования результатов исследований в глобальных клинических испытаниях, а также для расширения охвата и влияния проекта.

Национальный институт психического здоровья (NIMH) в рамках NIH планирует внести 82,5 миллиона долларов в течение пяти лет по мере наличия средств. Кроме того, FDA в качестве одного из ключевых партнеров будет заниматься предоставлением регуляторных рекомендаций по биологическим маркерам прогрессирования заболевания, оценке исходов и конечным точкам клинических исследований.

«Инициатива «AMP SCZ» полностью согласуется с нацеленностью NIMH на проведение исследований, улучшающих жизнь людей с ранним психозом и шизофренией, – сообщил доктор Джошуа А. Гордон (Joshua A. Gordon), директор NIMH. – Данное инновационное партнерство – прекрасная возможность ускорить исследование, которое будет стимулировать разработку новых фармакологических подходов при раннем вмешательстве, что положительно повлияет на жизнь пациентов с шизофренией».

Основным направлением деятельности «AMP SCZ» является создание исследовательской сети, ориентированной на пациентов в группе высокого клинического риска, а также на определение биологических маркеров, клинических конечных точек и других показателей, которые позволяют прогнозировать траекторию заболевания и исходы для этой группы. В рамках инициативы также будет создан центр обработки данных, который позволит исследователям интегрировать и анализировать данные по новым и существующим клиническим когортам высокого риска. Все данные и анализы будут общедоступны в архиве данных NIMH.

Результаты этих исследований позволят разработать алгоритмы прогнозирования течения болезни у пациентов с высоким клиническим риском, делая возможным раннее вмешательство и изучение метод лечения, которые могут предотвратить развитие шизофрении и снизить влияние высокого клинического риска.

«В рамках инициативы «AMP SCZ» мы объединим новую информацию, полученную от более чем 1000 участников исследований из когорты высокого клинического риска, а также гармонизируем данные ключевых исследовательских проектов при помощи центра обработки данных и инфраструктуры архива данных NIMH, – поделилась доктор Линда Брэди (Linda Brady), директор направления нейронаук и фундаментальных поведенческих наук NIMH и один из руководителей технической рабочей группы «AMP SCZ». – Партнерство и открытый обмен данными – беспрецедентный пример научного сотрудничества в борьбе с шизофренией. «AMP SCZ» дополняет существующие инициативы NIMH, направленные на раннее выявление и вмешательство при шизофрении, такие, как  Сеть по вмешательствам при ранних психозах (EPINET) ».

«AMP SCZ» знаменует собой первую инициативу AMP, направленную на психоневрологические расстройства, и в целом является пятой инициативой партнерства AMP. Текущие проекты AMP нацелены на повышение эффективности терапевтических разработок для лечения болезни Паркинсона (БП), болезни Альцгеймера (БА), сахарного диабета 2 типа (Т2Д) и аутоиммунных заболеваний, таких как ревматоидный артрит и системная красная волчанка (РА/волчанка). С момента основания АМР в феврале 2014 года в рамках партнерства были установлены новые научные стандарты в области изучения клеток, ассоциируемых с волчанкой и РА. Также были созданы информационные порталы по диабету, болезни Паркинсона и болезни Альцгеймера, обеспечивающие исследователям доступ к достоверным массивам данных, которые позволяют проводить беспрецедентно крупномасштабный анализ.

«Нам нужен серьезный прогресс в разработке эффективных методов вмешательства в отношении пациентов, подверженных риску развития шизофрении. Это требует привлечения широкого круга экспертов, которые будут эффективно сотрудничать для достижения общей для всех участников цели, – прокомментировала доктор Элин Аппельманс (Eline Appelmans), руководитель научных программ в области нейронаук в FNIH. – FNIH гордится тем, что объединяет ведущих ученых, которые будут усердно трудиться, чтобы жизнь пациентов стала лучше».