Одобрен первый препарат клеточной генной терапии множественной миеломы

27 марта 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению Abecma (idecabtagene vicleucel) – препарат клеточной генной терапии для лечения множественной миеломы у взрослых пациентов. Препарат предназначен к применению в тех случаях, когда заболевание не поддавалось лечению, либо произошел рецидив после по меньшей мере четырех предыдущих курсов различных видов более приоритетной терапии. Препарат Abecma является первым зарегистрированным препаратом клеточной генной терапии множественной миеломы.

Множественная миелома является нераспространенным видом рака крови, при котором атипичные плазматические клетки костного мозга формируют множественные опухоли в различных областях скелета человека. При заболевании костный мозг не продуцирует необходимое количество здоровых кровяных клеток, что приводит к низкому содержанию форменных элементов крови. Миелома способна разрушать костную ткань и почки, а также ослаблять иммунную систему. По данным Национального Института онкологии в США в 2020 году миелома составила 1,8% (32 000 случаев) от всех видов рака.

Каждая доза препарата Abecma является персонализированной терапией с использованием Т-клеток самого пациента. Т-клетки (вид лейкоцитов) забираются у пациента и генетически модифицируются с включением нового гена, способствующего направленному воздействию и уничтожению опухолевых клеток миеломы. После модификации клетки вводятся обратно пациенту.

Безопасность и эффективность препарата Abecma были изучены в мультицентровом клиническом испытании с участием 127 пациентов, страдающих рецидивной либо рефрактерной множественной миеломой. По результатам исследования у 72% пациентов удалось добиться полного или частичного положительного ответа на терапию. Терапия препаратом Abecma потенциально может вызывать жизнеугрожающие побочные эффекты, например, цитокиновый шторм, гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз или гемофагоцитарный синдром, невротоксичность. Применение препарата показано только по назначению врача с оценкой адекватности терапии для конкретного пациента.

Производитель препарата – фармацевтическая компания Celgene Corporation, Bristol Myers Squibb company.

Источник: FDA.