Одобрен первый специфический препарат для лечения редкого типа полинейропатии у взрослых

В США одобрен инновационный препарат Onpattro (patisiran) в виде р-ра для инфузий для лечения заболевания периферической нервной системы – полинейропатии, вызванной наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR амилоидоз) у взрослых. Это редкое генетическое заболевание, истощающее и часто несовместимое с жизнью, характеризуется образованием аномального амилоидного белка в периферических нервах, сердце и других органах.

Помимо первого в своем роде препарата в лечении полинейропатии наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза, Onpattro также является первым одобренным препаратом в новом классе лекарств, именуемых группой малых интерферирующих рибонуклеиновых кислот (миРНК). Это одобрение является частью обширной волны инновационных разработок, позволяющих вместо регрессии или лечения симптомов лечить саму проблему, воздействуя на коренную причину, предоставляя возможность подавить либо реверсировать заболевание.

По словам представителя FDA доктора Скотта Готтлиеба, в данном случае болезнь ведет к дегенерации нервов, что сопровождается болью, слабостью и потерей мобильности. Новые технологии, такие как РНК-ингибиторы, влияющие на генетические факторы заболевания, имеют высокий потенциал реформирующих процессов в медицине, когда нам будет под силу лучше противостоять и даже излечивать инвалидизирующие болезни. Мы берем на себя обязательства следовать научным принципам по обеспечению развития безопасной, эффективной и инновационной терапии с высоким потенциалом изменить жизнь пациента.

Рибонуклеиновая кислота (РНК) работает как переносчик в клетках организма, неся инструкции из ДНК для контроля синтеза белка. Со времени открытия в 1998 году ученые используют взаимодействие РНК как инструмент изучения генных функций и их значимости в процессах поддержания здоровья и развития заболеваний.

Новый класс лекарств миРНК нейтрализует часть РНК-молекул, вовлеченных в патогенез заболевания. В препарате Onpattro миРНК включены в липидные наночастицы для доставки лекарства напрямую в печень, где производство белков, вызывающих заболевание, может быть уменьшено или остановлено. Onpattro разработан для ингибирования синтеза аномальной формы транстиретина, что способствует снижению отложений амилоида в периферических нервах, тем самым уменьшая симптомы и помогая пациенту легче переносить заболевание.

Эффективность препарата Onpattro была продемонстрирована в ходе клинического испытания с привлечением 225 пациентов, 148 из которых рандомизированно получали инфузии Onpattro один раз в 3 недели на протяжении 18 месяцев, а 77 остальных рандомизированно получали инфузии с плацебо по аналогичной схеме.

Группа, получавшая Onpattro, показала лучшие результаты по измерениям снижения проявлений полинейропатии, включая мышечную силу, боль, температуру, онемение тканей, рефлексы и реакции автономной нервной системы (кровяное давление, сердцебиение, выделение ферментов), по сравнению с группой плацебо. Также пациенты, принимавшие Onpattro, продемонстрировали лучшие показатели по состоянию питания, ходьбе и каждодневной дееспособности.

Наблюдались следующие наиболее распространенные побочные эффекты: инфузионные реакции, включая гиперемию, боль в спине, тошноту, боль в животе, одышку, головную боль. Все пациенты, принимавшие участие в испытаниях, получали премедикацию кортикостероидами, ацетаминофеном и антигистаминными препаратами (H1 и H2-блокаторы) с целью снижения инфузионных реакций. Также пациенты могли испытывать трудности со зрением, включая сухость глаз, расфокусировку зрения и плавающие помутнения стекловидного тела.

Onpattro приводит к снижению витамина А в сыворотке крови, поэтому испытуемые дополнительно принимали витамин А в рекомендуемой дневной дозе.

Onpattro получил приоритетное рассмотрение заявки на одобрение, статус орфанного препарата и признание нового препарата в качестве терапии прорыва.

Производителем препарата является Alnylam Pharmaceuticals, Inc.