Одобрена новая терапия бокового амиотрофического склероза

29 сентября 2022 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Relyvrio (sodium phenylbutyrate + taurursodiol, фенилбутират натрия + таурурсодиол) для терапии пациентов, страдающих боковым амиотрофическим склерозом (БАС), часто именуемым болезнью Лу Герига.

Боковой амиотрофический склероз (БАС) – орфанное заболевание, которое поражает двигательные нейроны, что приводит к параличу мышц. Скелетные мышцы, обеспечивающие процессы жевания, ходьбы, дыхания, речи, отказывают с прогрессированием заболевания. Многие случаи являются летальными вследствие дыхательной недостаточности, которая, как правило, развивается в течение трех-пяти лет с момента появления первых симптомов. В США ежегодно диагностируется около 5000 случаев БАС, и на сегодняшний день зарегистрировано около 20000 пациентов с этим диагнозом.

Препарат Relyvrio может приниматься внутрь или с помощью зонда. Рекомендованная доза на первые три недели приема: 1 пакетик в день (3 грамма фенилбутирата натрия и 1 грамм таурурсодиола) перед едой. Через 3 недели приема дозировка повышается до одного пакетика дважды в день.

Эффективность препарата Relyvrio была изучена в ходе 24-недельного мультицентрового, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого, перекрестного испытания. 137 взрослых пациентов с диагнозом БАС рандомизированно получали препарат либо плацебо. По сравнению с группой плацебо, у пациентов, получающих препарат, наблюдалось более медленное снижение функций мышечной системы в течение периода наблюдения. Кроме того, наблюдалась лучшая общая выживаемость по результатам длительного наблюдения пациентов, которые принимали препарат, в сравнении с пациентами, получавшими плацебо.

Наиболее распространенными нежелательными побочными реакциями при приеме препарата Relyvrio были диарея, боль в области живота, тошнота, инфекции верхних дыхательных путей. Таурурсодиол в составе препарата может вызывать усиление диареи у пациентов с расстройствами, связанными с нарушением циркуляции желчи. Таким пациентам необходима дополнительная консультация с врачом.

Relyvrio получил статус орфанного препарата, регистрацию получила фармацевтическая компания Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Источник