Редкий не значит забытый: мир отмечает Международный день редких заболеваний

28 февраля отмечается международный день редких заболеваний, который ежегодно поддерживается сотнями пациентских организаций во всем мире. Цель этого дня - обратить внимание общества на проблему редких заболеваний, а также объединить усилия по стимулированию исследований в этой области и повышению доступности лечения.

К числу редких (орфанных) болезней относятся большая часть опухолей кроветворной ткани.  Многие из них  неизлечимы, но стали хорошо контролироваться, благодаря современным методам терапии, что позволяет пациентам долго жить полноценной жизнью. Так, например, за последние 2 десятилетия удалось увеличить среднюю продолжительность жизни пациентов с онкогематологическим заболеванием множественной миеломой почти в 2,5 – 3 раза.

Лечение пациентов с «двойной рефрактерностью» при множественной миеломе, когда исчерпаны все возможности  первой и второй линий стандартной терапии, может стать жизнеспасающим при внедрениии в практику российских врачей препаратов третьей линии. В этой связи эксперты отмечают необходимость обновления стандартов терапии рефрактерной множественной миеломы, перечня ЖНВЛП и федеральных программ лекарственного обеспечения.

«Очень важно, чтобы у врачей была возможность использовать последние достижения медицинской науки, а именно  лечить пациентов инновационными препаратами. Государство сделало уже очень много, для улучшения доступа пациентов с редкими заболеваниями к  инновационному лечению: здесь стоит отметить и создание перечня ЖНВЛП, и реализацию федеральной программы «7 высокозатратных нозологий».   Однако, с появлением все новых лекарств  актуальным становится вопрос расширения списка орфанных препаратов, доступных, в рамках государственных гарантий», - комментирует Светлана Каримова, Президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика».  

Разработка орфанного препарата - очень долгий и дорогостоящий процесс. В среднем на создание новой терапии необходимо потратить около 10 – 15 лет и примерно 2,6 млрд. долларов. Это затрудняет как разработку новых лекарств, так и доступ к уже существующим методам лечения. Именно поэтому очень важно, чтобы в государстве была сформирована эффективная система социальной защиты. Мировая практика показывает, что проблему лекарственного обеспечения больных редкими заболеваниями можно решить только сообща – государству, бизнесу и общественным организациям.