Терапия редких пациентов с болезнью Паркинсона, которая дарит вторую жизнь: инновации и перспективы внедрения

Российские пациенты с развернутыми стадиями болезни Паркинсона получили шанс на сохранение высокого качества жизни. Однако инновационная терапия для этой группы больных пока мало доступна. Препарат не получил статус орфанного, несмотря на то что показан для состояния, которое включено в Перечень орфанных заболеваний Минздрава РФ. Этот и другие актуальные вопросы специалисты обсудили в рамках IV Всероссийского форума по орфанным заболеваниям Всероссийского союза пациентов.

Юрий Александрович Жулёв, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии: «К сожалению, современный правовой статус орфанного препарата находится под угрозой в связи с изменением законодательства. Необходимо сохранить этот статус и урегулировать юридические аспекты применения орфанных лекарств по показаниям, чтобы пациенты с редкими заболеваниями могли получать жизненно важную для них терапию».

Несмотря на то, что болезнь Паркинсона – второе по распространенности нейродегенеративное заболевание после болезни Альцгеймера,¹ 1% пациентов имеет развернутую стадию болезни, при которой отмечается существенное ухудшение ответа на традиционную пероральную терапию.

Игорь Вячеславович Литвиненко, начальник кафедры и клиники нервных болезней имени М.И. Аствацатурова ФГБВОУ ВО «Военно-медицинская академия имени С.М. Кирова», главный невролог Минобороны РФ, вице-президент Национального общества по изучению болезни Паркинсона и других двигательных расстройств, д.м.н.,  профессор: «Около 2500 человек с болезнью Паркинсона на так называемых развернутых стадиях болезни сталкиваются с этапом, характеризующимся резким снижением ответа и эффективности традиционной пероральной дофаминергической терапии и появлением инвалидизирующих насильственных движений (дискинезий). В состоянии "выключения", когда уровень дофaмина в крови и мозгу падает ниже пороговых значений, обеспечивающих двигательную активность, человек не способен к самообслуживанию и социальной жизни. Кроме того, такие состояния часто сопровождаются болью, вегетативными и эмоциональными нарушениями. Это серьезная нагрузка не только для самого пациента и его опекуна, но и для всей его семьи, а также системы здравоохранения и социальной защиты».

Таблетированная форма препарата леводопа является золотым стандартом лечения болезни Паркинсона. Пероральная терапия достаточно эффективна в течение многих лет, она влияет не только на качество жизни, но также обеспечивает ее продолжительность. Тем не менее состояния «выключения» и дискинезии развиваются более чем у 50% больных спустя 4-6 лет после начала лечения и почти у 100% больных – через 10 лет.

Существенно снизить тяжесть этих последствий сегодня позволяет инновационный метод лечения, предполагающий доставку препарата леводопа+карбидопа в виде геля с помощью помпы непосредственно в тонкую кишку, место всасывания леводопы.

«В течение практически всего времени бодрствования лекарственный препарат, доставляемый в тонкую кишку с помощью помпы, эффективно всасывается, снижая выраженность симптомов паркинсонизма и уменьшая периоды "выключения" на 80%, – подчеркнул Игорь Вячеславович Литвиненко. – По сути, данная технология позволяет подарить пациенту вторую жизнь, вернуть его к повседневной активности».

Однако несмотря на то, что развернутая стадия болезни Паркинсона включена в Перечень орфанных заболеваний Минздрава РФ с 2020 года, гель леводопа+карбидопа – эффективная форма лекарственной терапии, не имеющая аналогов, – до сих пор не получил статуса орфанного препарата.

Сложившаяся ситуация требует пересмотра, заметил Игорь Вячеславович Литвиненко. Для обеспечения доступа всех нуждающихся пациентов к этому методу лечения необходимо присвоение орфанного статуса гелю леводопа+карбидопа для интестинального введения и включение препарата в список ЖНВЛП. Кроме того, необходимо создание регистра пациентов с развернутыми стадиями болезни Паркинсона, обновление порядка оказания медицинской помощи по профилю «неврология», где следует учесть маршрутизацию таких пациентов. Нужно создать преемственность в обеспечении терапией через высокотехнологичную медицинскую помощь (ВМП 2) по группе 13 c дальнейшей гарантированной закупкой препарата для пациентов по региональной льготе.

Основные положения доклада будут включены в финальную резолюцию IV Всероссийского форума по орфанным заболеваниям.