ТОП-менеджер НАНОЛЕК рассказал о фармакоэкономике инновационных препаратов для лечения генетических и орфанных заболеваний

10 и 11 декабря 2020 в гибридном формате прошел открытый научно-практический форум «Новейшая генетика. Современные знания о болезнях человека, перспективные подходы организации здравоохранения» (на примере орфанных заболеваний).

Мероприятие прошло в рамках Всероссийского Фармпробега и обещает стать ежегодным, объединяя экспертов, производителей, представителей науки и пациентских организаций  для обмена мнениями о возможностях орфанной медицины, лечении «редких» пациентов, развитии наукоемкой системы диагностики и профилактики распространения наследственных заболеваний, способах регулирования инновационных технологий и организации медицинской помощи населению, страдающему жизненно угрожающими, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями.

В мероприятии участвовали отраслевые специалисты: представители Совета Федераций, Государственной Думы, Минздрава России, Евразийской экономической комиссии, врачебного и научного сообществ, образовательных учреждений, фармпроизводителей, пациентских организаций.

Максим Стецюк, исполнительный директор НАНОЛЕК, выступил 10 декабря в панельной дискуссии «Роль науки в разработке инновационных препаратов и лечении генетических и орфанных заболеваний».

Организаторы собрали для обсуждения важной темы, касающейся современных, эффективных препаратов для лечения редких болезней, экспертов с серьезным многолетним опытом работы. К участию в мероприятии были также приглашены: Алессандро Чирринчионе (управляющий директор Novartis Gene Therapies), Вадим Кукава (исполнительный директор Ассоциации ведущих мировых инновационных фармацевтических компаний «Инфарма»), Дмитрий Кудлай (генеральный директор «Генериум») и др. Модерировал дискуссионную панель ректор АНО ОВО «Научно-технологический университет «Сириус» Роман Иванов.

Участникам удалось обсудить вызовы в науке и системе здравоохранения в вопросе генетических и орфанных заболеваний, перспективы развития российской науки и системы здравоохранения в области ранней диагностики, оказания медицинской помощи пациентам, современные научные российские и мировые открытия в разрезе орфанных заболеваний, основные тренды в изменении подходов к лечению подобных заболеваний в будущем, R&D-решения в области их лечения.

Максим Стецюк, исполнительный директор НАНОЛЕК: «Стратегия развития НАНОЛЕК – это производство специализированных препаратов и вакцинальное направление для Национального календаря профилактических прививок. Мы пошли путем локализации производства в России в рамках проекта «Фарма-2020» для решения задачи доступности подобных препаратов. Речь идет, в частности, об идурсульфаза бета для лечения мукополисахаридоза 2 типа (в нашей стране насчитывается около 150 пациентов, а ежегодный бюджет, который тратится на это заболевание – порядка 3 млрд руб.)

Мы данный препарат зарегистрировали и уже пошли некоторые стадии локализации, а в 2019 году данное заболевание вошло в список ВЗН и в стандарты лечения синдрома Хантера.

Применение данного препарата поможет уменьшить финансовую нагрузку на федеральный бюджет, т.к. стоимость применения идурсульфазы бета, по сравнению с существующим на сегодняшний день методом ферментозаместительной терапии, на 20% меньше, т.е. на более 700 млн руб. в год.

Получаемая экономия бюджетных средств за счет снижения стоимости лекарственной терапии позволяет не только увеличить количество пациентов, получающих лечение по конкретному заболеванию, в данном случае МПС 2, но и за счет перераспределения средств обеспечить лечение пациентов с другими нозологиями. Поэтому крайне важно создавать продукт внутри страны через сотрудничество с научными центрами. У нас есть позитивный опыт сотрудничества с ФГБНУ «ФНЦИРИП им. М.П. Чумакова РАН», мы планирует также расширять сотрудничество и с другими научными центрами».

Всероссийский фармпробег – это экспертное межотраслевое объединение и ежегодный автомобильный пресс-тур, целью которого является привлечение внимания общественности к самым важным вопросам национальных целей в области здравоохранения и смежных отраслей, а также развитие и поддержка всей цепочки: от регуляторов, производителей, дистрибьюторов и аптечного сегмента до врачебных сообществ и пациентских организаций. В связи с неблагополучной эпидемиологической обстановкой из-за вспышки коронавирусной инфекцией (COVID-19), в целях предупреждения ее распространения на территории Российской Федерации, Фармпробег-2020 перешел в виртуальный формат и стал постояннодействующей экспертной онлайн-площадкой.