В США одобрен к применению первый ингибитор C1-эстеразы подкожного введения для лечения редкого генетического заболевания

В США был одобрен препарат Haegarda - первый человеческий ингибитор С1-эстеразы в форме раствора для подкожного введения для предотвращения рецидивов наследственного ангионевротического отека (НАО) у подростков и взрослых.

Подкожный способ введения облегчает применение препарата в домашних условиях самим пациентом или его помощником после получения  должного тренинга.

Наследственный ангионевротический отек характеризуется дефектом генов, приводящим к дефициту белка плазмы крови под названием ингибитор С1-эстеразы, в США этим заболеванием страдают 6 000 – 10 000 человек. У людей с НАО наблюдаются рецидивирующие отеки рук, ступней, конечностей, лица, кишечника или дыхательных путей. Эти обострения могут возникать неожиданно, а также под влиянием стресса, хирургического вмешательства или инфекции.

Новый препарат в лекарственной форме для подкожного введения дает подросткам и взрослым новый метод борьбы с НАО с возможностью удобного применения в домашних условиях для своевременного предотвращения атак.

Важно отметить, что препарат Haegarda не предназначен для лечения острых приступов НАО.

Haegarda – это очищенный, пастеризованный и лиофилизированный концентрат, полученный из плазмы крови человека, использовался американский донорский банк крови.

Эффективность препарата Haegarda была продемонстрирована в ходе многоцентрового контролируемого клинического исследования, в котором принимали участие 90 пациентов с клиническими проявлениями НАО в возрасте от 12 до 72 лет. Пациенты были случайным образом распределены по двум группам и получали препарат Haegarda подкожно в дозировке 40 МЕ/кг и 60 МЕ/кг соответственно. В течение 16-недельной терапии пациенты в обеих лечебных группах демонстрировали значительно меньшее число рецидивов НАО по сравнению с периодом лечения плацебо.

Наиболее распространенные побочные эффекты препарата включают местные реакции, аллергические реакции, назофарингит, головокружение.

Препарат Haegarda получил статус орфанного препарата. Разработку препарата осуществляла фармацевтическая компания CSL Behring LLC.