В США одобрен первый препарат для лечения эндокринной офтальмопатии

В январе 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Tepezza (teprotumumab-trbw) для лечения у взрослых эндокринной офтальмопатии (ЭОП) – поражения тканей орбиты глаза, которое часто встречается при дисфункциях щитовидной железы, в частности – диффузном токсическом зобе. Это редкое заболевание, характеризуемое экзофтальмом (выпячиванием глаз).

Данное одобрение стало важной вехой в терапии эндокринной офтальмопатии, так как в настоящее время существует очень мало методов лечения данного потенциально инвалидизирующего заболевания. По словам доктора Вилли Чамберса, заместителя директора отделения трансплантантов и офтальмологических продуктов в Центре оценки и исследований FDA, новая терапия способна менять курс течения болезни, давая пациенту возможность избежать многократных инвазивных процедур. ЭОП является редким заболеванием, поражающим малый процент пациентов, а терапия редких болезней часто оказывается гораздо менее развитой, чем более распространенных, что еще сильнее повышает значимость появления нового препарата.

ЭОП характеризуется экзофтальмом, который в свою очередь вызывает у пациентов симптоматику в виде боли в глазах, диплопии, чувствительности к свету, а также сложности или невозможности закрыть глаза полностью. Данное состояние поражает женщин чаще, чем мужчин, и является инвалидизирующим. Симптомы заболевания могут приводить пациента к прогрессирующей недееспособности в быту, например, невозможности водить автомобиль или выполнять повседневную работу.

Препарат Tepezza был одобрен на основании результатов двух рандомизированных плацебо-контролируемых клинических исследований с участием в общей сложности 170 пациентов, страдающих ЭОП. Из пациентов, получавших препарат Tepezza, 71% в первом исследовании и 83% во втором исследовании продемонстрировали уменьшение проптоза более чем на 2 миллиметра; в группах пациентов, получавших плацебо, аналогичная цифра составила 20% и 10% соответственно.

Наиболее частые побочные эффекты при приеме препарата Tepezza: мышечный спазм, тошнота, алопеция, диарея, усталость, гипергликемия, тугоухость, сухость кожи, дисгевзия (искажение вкуса), головная боль. Препарат Tepezza не следует применять во время беременности, а женщинам детородного возраста следует проводить тест на беременность до начала приема препарата и предохраняться от беременности во время лечения и спустя полгода после последнего приема препарата.

Препарату Tepezza присвоен статус орфанного препарата. Препарат разработан компанией Horizon Therapeutics Ireland DAC.

Источник