Билатеральная генная терапия безопасно восстанавливает функцию слуха у детей, глухих от рождения

Билатеральная генная терапия может восстановить слух у детей // Источник: Freepik

Для детей, страдающих аутосомно-рецессивной глухотой типа 9 (DFNB9) билатеральная генная терапия с аденоассоциированным вирусом серотипа 1 (AAV-1), несущего человеческий трансген OTOF, является безопасной и способной восстановить слух. Данные научного исследования были опубликованы 5 июня онлайн в журнале "Nature Medicine".

Исследователи из больницы Фуданьского университета, Китай, сообщают о результатах промежуточного анализа несравнительного исследования по безопасности и эффективности бинауральной терапии у пяти детей с диагнозом DFNB9. Ученые не обнаружили никакого дозолимитирующего токсического действия терапии через шесть недель наблюдения, а также никаких серьезных побочных эффектов.

Самыми распространенными побочными реакциями из 36 зафиксированных в течение шести недель были повышение уровней лимфоцитов (шесть из 36) и холестерина (шесть из 36). Билатеральное восстановление слуха произошло у всех пяти пациентов. По сравнению с >95 (>95) децибелов в правом (левом) ухе у всех пациентов на входе в исследование, средний порог акустического стволового вызванного потенциала (АСВП) был восстановлен через 26 недель до 58 (58) дБ, 75 (85) дБ, и 55 (50) дБ у пациентов 1, 2 и 3 соответственно. У пациентов 4 и 5 соответственно слух был восстановлен до 75 (78) дБ и 63 (63) дБ через 13 недель. У всех пациентов также были восстановлены речевосприятие и способность локализации источника звука.

По словам авторов исследования бинауральная AAV1-hOTOF генная терапия привела к билатеральному восстановлению слуха, улучшению слуховой и речевой функций, а также восстановлению способности локализации источника звука у всех пациентов.

Источник