BIOCAD получил разрешение Минздрава России на III фазу исследования генной терапии гемофилии В

Министерство здравоохранения Российской Федерации выдало разрешение на проведение III фазы клинического исследования первого отечественного генотерапевтического препарата ANB-002 для лечения гемофилии В. Соответствующая запись внесена в государственный реестр разрешений на проведение клинических исследований. Открытие первых исследовательских центров запланировано на декабрь 2024 года. Параллельно продолжается расширенный набор пациентов в совмещенную I-II фазу клинического исследования, где уже определена оптимальная дозировка исследуемого препарата для введения.

В ходе клинического исследования I-II фазы участники с тяжелой формой гемофилии В получили исследуемый препарат в трех дозировках: минимальной, промежуточной и максимальной. Также исследовался вариант применения исследуемого препарата с сопутствующей терапией глюкокортикоидами.

Сейчас исследование I-II фазы перешло на дополнительный этап. В ходе этого этапа продолжится изучение эффективности и безопасности исследуемого препарата, как у ранее включенных участников, так и у новых. При этом для участников, которые будут дополнительно включены в дополнительный этап исследования, выбран режим без обязательной сопутствующей терапии. Помимо этого, планируется набор участников с факторами риска сниженной эффективности генотерапии: участников с антителами к AAV5 и участников с ранее перенесенным гепатитом В, у которых заболевание в настоящий момент неактивно. У таких участников будет исследоваться максимальная доза как с сопутствующей терапией, так и без. Такие изменения делают терапию доступнее для большего числа людей, страдающих от гемофилии, которым ранее могло быть отказано в генотерапевтическом лечении. Терапия для участников в рамках II фазы начнется незамедлительно после  включения их в исследование (в т.ч. проверки всех критериев отбора), так как оптимальная эффективная доза для этого этапа исследования уже определена. Для участников III фазы планируется включение сначала в наблюдательную фазу за естественным течением их заболевания с последующим введением препарата.

«Большинство участников исследования полностью прекратили заместительную терапию фактором IX, что позволило отказаться от регулярных инъекций, у некоторых ­­– полностью отсутствуют кровотечения и заместительная терапия вводится лишь в исключительных случаях. Сейчас уже доступны наблюдения более года, и эффект сохраняется. При этом часть участников I-II фазы клинического исследования получали сопутствующую терапию глюкокортикоидами с самого начала для оценки возможного дополнения генотерапевтического лечения. В рамках второго этапа планируется продолжение изучения промежуточной дозы без начальной сопутствующей терапии у основной группы участников, так как препарат работает и без профилактического назначения гормонов» – комментирует Юлия Линькова, вице-президент по клинической разработке и исследованиям BIOCAD.

Исследуемый препарат ANB-002 представляет собой генотерапевтическую разработку, направленную на восстановление способности организма самостоятельно вырабатывать фактор IX. В отличие от стандартной заместительной терапии, требующей регулярных инъекций фактора свертывания, генотерапевтический препарат вводится однократно.

Исследование проводится в медицинских центрах Москвы, Санкт-Петербурга, Уфы, Нижнего Новгорода, Самары, Челябинска, Кемерово, Новосибирска, Сыктывкара, Кирова, также аналогичное исследование проходит в Республике Беларусь: в Минске и Гомеле. Подробная информация о критериях включения представлена на сайте https://ct.biocad.ru/nozology/anb-002-2magnolia.

Гемофилия В – редкое наследственное заболевание системы свертывания крови, вызванное мутацией в гене, отвечающем за производство фактора IX. При этом заболевании нарушается процесс свертывания крови, что приводит к спонтанным кровотечениям в суставы, мышцы и внутренние органы, значительно снижая качество жизни пациентов.