ЕМА предоставило статус PRIME препарату рисдиплам компании Рош для лечения СМА
Европейское агентство по лекарственным средствам предоставило статус PRIME препарату рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)
- Рисдиплам может стать первым пероральным препаратом для лечения СМА 1, 2 и 3 типа – редкого и тяжелого генетического заболевания, которое чаще всего диагностируется у детей
- Статус PRIME (PRIority MEdicines) присваивается Европейским агентством по лекарственным средствам препаратам, которые способны обеспечить существенное преимущество перед существующими методами лечения или принести пользу при заболеваниях, для которых лечение отсутствует
- В настоящее время рисдиплам изучается в трех глобальных многоцентровых клинических исследованиях по всем типам СМА, в том числе, и с участием российских исследователей и пациентов.
Базель, 10 января 2019 года – Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о включении экспериментального перорального препарата рисдиплам (RG7916) для лечения пациентов с СМА в программу PRIME (PRIority MEdicines), реализуемую Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Статус PRIME предоставляется EMA с целью поддержать дальнейший сбор данных и разработку перспективных лекарственных средств, что дает агентству возможность провести оценку препарата в ускоренном порядке, чтобы он стал как можно раньше доступен для пациентов. [1] Рисдиплам – принимаемый внутрь модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов SMN2 – показал улучшения в моторной функции у пациентов с СМА типов 1, 2 и 3. [2,3] Все больше клинических данных свидетельствуют о том, что СМА является мультисистемным расстройством, при этом потеря белка SMN может влиять на многие ткани и клетки за пределами центральной нервной системы. [4] Рисдиплам распределяется системно и предназначен для длительного повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе и во всем организме. [5]
«Рош» ведет клиническую разработку рисдиплама в рамках сотрудничества с Фондом по СМА и компанией PTC Therapeutics.
«СМА является основной генетической причиной смерти в детском возрасте, родственники больных и врачи продолжают искать альтернативные варианты лечения этой прогрессирующей и опасной для жизни болезни, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Решение о предоставлении статуса PRIME рисдипламу говорит о том, что EMA признает высокий потенциал этого перорального системного средства в достижении клинически значимых результатов для пациентов и в удовлетворении сохраняющейся медицинской потребности в лечении СМА».
Статус PRIME для рисдиплама основан на результатах первой части базовых исследований FIREFISH (оценка безопасности и определение дозировки у детей с СМА первого типа) и SUNFISH (с участием детей и взрослых с СМА 2 и 3 типа), а также на сохраняющейся медицинской потребности в альтернативных методах лечения и вариантах введения препаратов пациентам с СМА.
Промежуточные результаты первой части исследования FIREFISH, презентация которых состоялась на конгрессе Всемирного общества по нервно-мышечным заболеваниям (WMS) 2018 года, продемонстрировали достижение ключевых показателей развития, включая сидение без поддержки, у младенцев с СМА первого типа, получавших рисдиплам. [3]
Моторная функция и показатели развития, достигнутые в первой части исследования FIREFISH*[3] |
|
Определение через 8 месяцев лечения |
Пациенты (n=14) |
Пациенты могут сидеть с поддержкой или без поддержки, оценка производилась с помощью модуля 2 шкалы оценки неврологического статуса детей младшего возраста, разработанной в больнице Хаммерсмит (Hammersmith Infant Neurological Examination – HINE-2), % (n) |
43% (6) |
Пациенты могут сидеть без поддержки, оценка с помощью HINE-2, % (n) |
21% (3) |
*Дата завершения сбора данных: 7 сентября 2018 г.
Девятнадцать из двадцати одного ребенка (90%), получавшего рисдиплам, оставались в живых, а лечение двух других было прекращено из-за фатального прогрессирования заболевания. [3] С момента начала исследования никому из участников не потребовалась трахеотомия или постоянная вентиляция легких, и ни один ребенок не потерял способность глотать. [3] Наиболее частыми нежелательными явлениями были лихорадка (пирексия; 52,4%), диарея (26,8%), инфекции верхних дыхательных путей (19%), инфекции уха (14,3%), пневмония (14,3%), запор (14,3%), рвота (14,3%), кашель (14,3%) и воспаление верхних дыхательных путей (14,3%). [3]
Промежуточные результаты первой части исследования SUNFISH по СМА 2 и 3 типа, которые были также представлены на WMS 2018, продемонстрировали в среднем более чем двухкратное увеличение уровня белка SMN в крови после 12 месяцев лечения. [2] У пациентов, получавших рисдиплам не менее года (n=30), балльный показатель моторной функции (MFM; данный показатель принят в качестве первичной конечной точки в подтверждающей части исследования SUNFISH, а также в качестве шкалы, используемой для оценки моторной функции при нервно-мышечных заболеваниях) улучшился относительно исходного уровня в среднем на 3,1 балла.
Показатели моторной функции, достигнутые в первой части исследования SUNFISH*[2] |
|||
Время оценки |
>12 месяцев лечения |
||
Показатель моторной функции (MFM) |
Все пациенты (n=30) |
Возраст 2-11 (n=17) |
Возраст 12-24 (n=13) |
Доля пациентов, у которых наблюдалось улучшение (т.е. изменение от начального уровня MFM ≥3), % (n) |
63,3% (19) |
76,5% (13) |
46,2% (6) |
*Дата завершения сбора данных: 6 июля 2018 г.
Серьезные нежелательные явления включали в себя тошноту (4%), инфекции верхних дыхательных путей (4%) и рвоту (4%). [2]
До настоящего времени не выявлено никаких данных о лекарственной безопасности, по причине которых потребовалось бы прекращение участия в исследованиях FIREFISH и SUNFISH.
- Компания Рош представила результаты базового исследования coBRIM
- Первично-прогрессирующий рассеянный склероз: новые перспективы терапии
- Рош представит новые данные о препаратах персонализированной медицины и противоопухолевых иммунотерапевтических средствах
- Компания «Рош» представила российским врачам новые данные клинических исследований своего онкологического портфеля
- В США зарегистрирован препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей с 2 месяцев