В США зарегистрирован препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей с 2 месяцев

• Результаты двух клинических исследований продемонстрировали улучшение двигательной функции у пациентов разных возрастов с различной степенью тяжести заболевания, включая СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.
• Рисдиплам помогал младенцам выжить без постоянной вентиляции легких и обрести способность сидеть без поддержки, что является ключевым этапом развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни.
• Рисдиплам – первый и единственный препарат для лечения СМА, который можно принимать дома.

Компания «Рош» сообщает, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата рисдиплам (Эврисди^®) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от 2 месяцев и старше. Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной функции в двух исследованиях с участием пациентов, представляющих различные возрастные группы и страдающих заболеванием различной степени тяжести, включая СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.

Младенцы обретали способность сидеть без поддержки не менее 5 секунд – ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. Рисдиплам также улучшил выживаемость без постоянной вентиляции через 12 месяцев и 23 месяца по сравнению с естественным течением СМА. Рисдиплам применяется в жидкой форме один раз в сутки в домашних условиях перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.

«Большинство людей со СМА в США пока не получают необходимого лечения, поэтому мы считаем, что рисдиплам с его благоприятным клиническим профилем и пероральным приемом может принести значимую пользу многим из тех, кто живет с этим редким неврологическим заболеванием, – отметил Леви Гарруэй, медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Сила и решимость СМА сообщества постоянно вдохновляли нас на этапе разработки этого первого в своем роде препарата для лечения СМА, поэтому сегодня мы отмечаем наше общее достижение вместе с ними».

Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА более чем у 450 пациентов. В клинических исследованиях препарата участвуют пациенты от 2 месяцев до 60 лет с различными симптомами и уровнем двигательных функций, например, со сколиозом или контрактурами суставов, а также те, кто ранее получал патогенетическое лечение по поводу СМА. Одобрение основано на данных двух клинических исследований, охватывающих широкий круг пациентов со СМА: FIREFISH у младенцев с симптомами в возрасте от 2 до 7 месяцев; и SUNFISH у детей и взрослых в возрасте от 2 до 25 лет. SUNFISH – первое и единственное плацебо-контролируемое исследование, в которое были включены взрослые со СМА 2-го и 3-го типов.

В клиническом исследовании FIREFISH 41% (7/17) младенцев, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд, которая оценивалась по шкале общей моторики Бейли по оценке развития младенцев – третья редакция (BSID-III). Кроме того, 90% (19/21) младенцев были живы без постоянной вентиляции легких через 12 месяцев лечения и достигли возраста 15 месяцев и старше. В литературе подробно описано, что при естественном течении СМА с дебютом в младенческом возрасте, когда пациент не получает лечения, нельзя ожидать, что младенцы смогут сидеть самостоятельно, и только 25% могут выжить без постоянной вентиляции после достижения 14-месячного возраста. В исследовании SUNFISH у детей и взрослых, получавших рисдиплам, наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции через 12 месяцев (разность средних 1,55 балла; p=0,0156) по сравнению с плацебо (1,36 балла [95% ДИ: 0,61, 2,11]; -0,19 балла [95% ДИ: -1,22, 0,84], соответственно), которая оценивалась по изменению от базового уровня в общей оценке двигательной функции-32 (MFM-32).

Рисдиплам продемонстрировал благоприятный профиль эффективности и безопасности, причем профиль безопасности был подтвержден в исследованиях FIREFISH и SUNFISH. Наиболее частыми побочными явлениями при позднем начале СМА были лихорадка, диарея и сыпь. При СМА с дебютом в младенческом возрасте наиболее частые побочные явления были сходными и кроме этого включали инфекцию верхних дыхательных путей, пневмонию, запор и рвоту. Не было выявлено данных о безопасности, связанных с лечением, которые бы привели к исключению пациентов из исследований.

«На протяжении своей жизни многие люди со СМА могут потерять способность выполнять критически важные движения, что может повлиять на их способность самостоятельно участвовать в различных аспектах повседневной жизни или кардинально изменить их жизнь, – комментирует Кеннет Хобби, президент Cure SMA. – Одобрение рисдиплама – это долгожданное событие для нашего сообщества. Мы ценим стремление компании Genentech/«Рош» охватить весь спектр реальной популяции СМА в их программе клинических исследований и разработать лечение, которое можно применять дома».

Рисдиплам разработан для лечения СМА путем повышения уровня белка выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN). Белок SMN присутствует во всем организме и имеет решающее значение для поддержания здоровья двигательных нейронов и сохранения двигательной функции. Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics.