СПРАВОЧНИК
ЛЕКАРСТВЕННЫХ СРЕДСТВ
Вход для специалистов
Неверный логин
или пароль

FDA одобрило новую терапию врожденной гиперплазии надпочечников

FDA одобрило новую терапию врожденной гиперплазии надпочечников

FDA одобрило новую терапию врожденной гиперплазии надпочечников // Источник: Freepik

13 декабря 2024 г. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) зарегистрировало к применению препарат Crenessity (crinecerfont, кринецерфонт) в комбинированной терапии с глюкокортикоидными препаратами (стероидами) для контроля уровня андрогенов (гормоны, схожие с тестостероном) у взрослых и детей старше 4 лет с диагнозом врожденная гиперплазия надпочечников.

Классическая врожденная гиперплазия надпочечников (ВГН) — редкое генетическое заболевание. Оно поражает надпочечники, которые в норме вырабатывают гормоны кортизол и андрогены. В организме пациентов с классической ВГН надпочечники не производят достаточно кортизола и избыточно производят андрогены. Такие пациенты нуждаются в высоких дозах глюкокортикоидов (больше, чем обычно требуется для купирования дефицита кортизола), так как глюкокортикоиды необходимы для подавления выработки андрогенов.

Препарат Crenessity работает на снижение избыточной выработки андрогенов, что в свою очередь помогает сократить курсы терапии глюкокортикоидными препаратами. Одобрение препарата основывалось на результатах двух рандомизированных, двойных слепых плацебо-контролируемых клинических испытаниях с участием 182 взрослых пациентов и 103 детей с диагнозом классическая ВГН.

Наиболее распространенными побочными эффектами препарата Crenessity у взрослых являются усталость, головокружение, артралгия. У детей — головная боль, боль в животе, усталость.

Crenessity получил статус орфанного препарата. Регистрацию получила фармацевтическая компания Neurocrine Biosciences, Inc.

Источник

dislike
1
Вас может заинтересовать