FDA одобрило новый препарат для лечения осложнений, связанных с дефицитом лептина при генерализованной липодистрофии

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) одобрило Myalept (метрелептин в лекарственной форме раствор для инъекций) в качестве заместительной терапии для лечения осложнений, связанных с дефицитом лептина у пациентов с врожденной или приобретенной генерализованной липодистрофией. Метрелептин – аналог лептина, синтезируемый с помощью рекомбинантной ДНК. Это первый препарат, одобренный для лечения осложнений этого редкого заболевания.

Поскольку лептин производится жировой тканью, при липодистрофии наблюдаются низкие уровни лептина в крови. Лептин участвует в регуляции аппетита, а также синтеза ряда гормонов, в том числе инсулина. При дефиците липтина развивается инсулинорезистентность, которая может привести к тяжелым и трудно поддающимся лечению формам сахарного диабета, а также триглицеридемия, которая может привести к воспалению поджелудочной железы.

Безопасность и эффективность Myalept были изучены в открытом, неконтролируемом исследовании с участием 48 добровольцев с врожденной или приобретенной генерализованной липодистрофией, которые также страдали сахарным диабетом, гипертриглицеридемией и/или повышенными уровнями инсулина натощак. Исследование показало снижение уровней HbA1c, глюкозы натощак и триглицеридов.

В клинических исследованиях препарата были выявлены такие побочные эффекты, как гипогликемия, головные боли, снижение веса и боли в животе. При приеме препарата существует риск развития антител к лептину и/или метрелептину, что может привести к серьезным инфекциям или потери эффективности лечения. Также сообщалось о случаях развития Т-клеточной лимфомы у пациентов с приобретенной генерализованной липодистрофией, как проходящих, так и не проходящих лечение Myalept. Для дополнительного изучения безопасности применения препарата будет проведен ряд постмаркетинговых клинических исследований.

Маркетинг препарата осуществляет Amylin Pharmaceuticals, L.L.C.