FDA одобрило первую генную терапию мышечно-неинвазивного рака мочевого пузыря высокого риска

16 декабря 2022 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg) – генную терапию на базе нереплицирующегося аденовирусного вектора, предназначенную для лечения взрослых пациентов, страдающих резистентным к вакцине БЦЖ (сокр. от Бацилла Кальмета-Герена, фр. Bacillus Calmette-Guérin, BCG) мышечно-неинвазивным раком мочевого пузыря (МНРМП) высокого риска, типа карциномы in situ (CIS) с наличием или без аденопапиллярных опухолей.

По заявлению представителей FDA, данное одобрение предоставляет врачам инновационный способ лечения пациентов, страдающих МНРМП, у которых не удается достичь ответа на БЦЖ-терапию.

Рак мочевого пузыря является одним из распространенных видов злокачественных заболеваний, при котором патогенные клетки образуют опухоли в тканях мочевого пузыря и инвазируют в здоровые ткани организма. Со временем злокачественные клетки могут метастазировать в другие органы. Большая часть новых диагностированных случаев рака мочевого пузыря классифицируются как МНРМП (75–80%) – когда опухоль проросла в выстилке мочевого пузыря, но еще не распространилась на мышечные ткани. Этот тип рака мочевого пузыря часто характеризуется рецидивами (в 30–80% случаев) и риском прогрессирования до инвазивного и метастатического рака.

Терапия пациентов, страдающих МНРМП высокой степени риска, включая карциному in situ (аномальные опухолевые клетки остаются в месте формирования и не распространяются в соседние ткани), часто включает хирургическую процедуру иссечения опухоли и использование вакцины БЦЖ для снижения риска рецидива рака. Для пациентов, страдающих БЦЖ-резистентной формой опухоли, существует всего несколько терапевтических опций. Недостижение полного ответа или сохранение признаков опухоли по исследованиям цитоскопии, биопсии ткани и анализу мочи связываются с повышением рисков смертельного исхода либо прогрессирования заболевания. Без должного лечения опухоль может распространяться, поражая ткани и органы по всему организму. По данным Центров США по контролю и профилактике заболеваний (CDC), ежегодно в США около 57 000 мужчин и 18 000 женщин диагностируют рак мочевого пузыря, и примерно 12 000 мужчин и 4 700 женщин ежегодно умирают от этой тяжелой болезни.

Безопасность и эффективность препарата Adstiladrin оценивались в ходе мультицентрового клинического испытания с участием 157 пациентов, страдающих БЦЖ-резистентным МНРМП высокого риска, у 98 из которых наблюдалась БЦЖ-резистентная форма по CIS с наличием или без папиллярных опухолей.

На протяжении до 12 месяцев пациенты получали Adstiladrin по одной дозе каждые 3 месяца или до момента недопустимого токсического эффекта терапии, либо до тяжелого рецидива. В целом у 51% пациентов, которые проходили терапию препаратом Adstiladrin, удалось достичь полного ответа (исчезновение всех признаков опухоли по цистоскопии, биопсии, анализу мочи). Медиана продолжительности ответа составила 9,7 месяцев. 46% пациентов, у которых удалось достичь ответа на терапию, оставались в полной ремиссии по меньшей мере 1 год.

Препарат Adstiladrin вводится пациенту один раз в 3 месяца с помощью мочевого катетера в мочевой пузырь. Самые распространенные побочные действия препарата: утомляемость, спазм мочевого пузыря, неотложный позыв к мочеиспусканию, кровь в моче, озноб, лихорадка, болезненное мочеиспускание.

Одобрение препарата Adstiladrin получено по ускоренной процедуре фармацевтической компанией Ferring Pharmaceutical A/S, препарат получил статус терапии прорыва.

Источник