FDA одобрило препарат Гемлибра компании «Рош» при гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII

• Первый препарат, который значительно снизил частоту эпизодов кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, относительно предшествующего профилактического лечения фактором VIII при сравнении индивидуальных показателей у пациентов при двух режимах профилактики
• Гемлибра – единственный препарат, который пациенты могут вводить самостоятельно подкожно один раз в неделю, раз в две недели или раз в четыре недели при гемофилии А с ингибиторами к фактору VIII и без них
• Эффективность и безопасность Гемлибры была продемонстрирована в одной из крупнейших программ базовых клинических исследований по гемофилии А в одной из крупнейших программ базовых клинических исследований по гемофилии А

 Компания «Рош» объявляет о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Гемлибра (эмицизумаб-kxwh) для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей в возрасте от рождения, с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Сейчас Гемлибра является единственным профилактическим средством для пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, которое можно вводить подкожно, с использованием различных режимов дозирования (один раз в неделю, раз в две недели или раз в четыре недели). Данное одобрение основано на положительных результатах исследований III фазы HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 профилактика Гемлиброй обеспечила статистически и клинически значимое снижение кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики (первичная конечная точка), а также по всех остальным конечным точкам, связанным с кровотечениями, а в исследовании HAVEN 4 препарат показал клинически значимый контроль кровотечений.

«Во многих вариантах профилактического лечения пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII требуются внутривенные инфузии несколько раз в неделю. Но несмотря на это, у пациентов могут происходить кровотечения, поэтому существует потребность в дополнительных вариантах лечения, – говорит Майкл Каллаган, врач-гематолог их детской больницы штата Мичиган в Детройте. – Одобрение Гемлибры – важное достижение для всего сообщества гемофилии А – впервые за почти 20 лет у нас появился новый класс препаратов. Гемлибра может уменьшить кровотечения и предлагает новый способ дозирования – подкожное введение один раз в неделю, раз в две недели или раз в четыре недели».

«Сегодняшнее одобрение Гемлибры отражает нашу приверженность к инновациям и к разработке лекарств, способных вывести стандарты лечения на новый уровень, – говорит Сандра Хорнинг, врач, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Сейчас Гемлибра является единственным препаратом, который одобрен FDA для пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, на основании профиля эффективности и безопасности, продемонстрированного в четырёх базовых исследованиях. Мы хотим поблагодарить сообщество по гемофилии за сотрудничество, которое помогло нам предоставить этот новый вариант лечения всем, кто живет с гемофилией А».

В исследовании III фазы HAVEN 3 у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет и старше с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, получавших профилактику Гемлиброй один раз в неделю (n=36) или раз в две недели (n=35), наблюдалось снижение частоты эпизодов кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, на 96% (95% CI: 92,5; 98,0, p<0,0001) и 97% (95% CI: 93,4; 98,3, p<0,0001), соответственно, по сравнению с теми, кто не получал никакой профилактики (n=18). Гемлибра – первое средство, обеспечившее значимое снижение кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, по сравнению с предшествующей профилактической терапией фактором VIII – рекомендованным стандартом лечения, что демонстрируется статистически значимым снижением на 68% (95% CI: 48,6; 80,5, p<0,0001) частоты эпизодов кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, в проспективном сравнении у пациентов (n=48), которые ранее получали профилактику фактором VIII в неинтервенционном исследовании и в дальнейшем перешли на профилактику Гемлиброй. В несравнительном исследовании III фазы HAVEN 4 с участием взрослых и подростков в возрасте от 12 лет и старше с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII (n=5) и без ингибиторов к фактору VIII (n=36), профилактика Гемлиброй раз в четыре недели (n=41) обеспечила клинически значимый контроль кровотечений. Наиболее частыми нежелательными явлениями, наблюдавшимися у 10% и более пациентов, получавших Гемлибру во всех исследованиях (n=391), были реакции в месте введения (n=85), головная боль (n=57) и боль в суставах (артралгия; n=59).

FDA предоставило Гемлибре статус «прорыв в терапии» при гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Кроме того, препарат получил право на приоритетное рассмотрение, которое получают препараты, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значительные улучшения в лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) рассматривается заявка на внесение изменений в регистрационное удостоверение показания «гемофилия А без ингибиторов к фактору VIII». В данную заявку включены данные из исследований HAVEN 3 и HAVEN 4. Продолжается направление заявок в другие регулирующие органы по всему миру.

Гемлибра была одобрена FDA в ноябре 2017 года для взрослых и детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Препарат был изучен в рамках одной из крупнейших программ базовых клинических испытаний с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая четыре базовых исследования HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 и HAVEN 4).