FDA одобрило препарат Jakafi для лечения миелофиброза

Агентство по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило препарат Jakafi (руксолитиниб) для лечения пациентов с миелофиброзом.

Миелофиброз - это заболевание, при котором соединительная ткань замещает клетки-предшественники нормальных клеток крови в костном мозге, что приводит к выработке эритроцитов неправильной формы, анемии и увеличению селезенки. Симптомы включают усталость, боль в животе и под ребрами, боль в мышцах и костях зуд, потливость.

Jakafi - это орфанный препарат, предназначенный для лечения редкого заболевания. Он представляет собой ингибитор Янус-киназы и предназначен для приема дважды в день. Эффективность и безопасность препарата были доказаны в ходе двух клинических исследований с участием 528 пациентов. Большинство пациентов, получавших Jakafi, показали сокращение размеров селезенки на 35% по сравнению с плацебо или другой терапией, а также сокращение симптомов на 50%: боли в мышцах и животе, потливости, зуда и других.

Побочные эффекты при применении препарата: тромбоцитопения, диарея, усталость, диспноэ, головная боль, головокружение и тошнота.

Источник