FDA одобрило препарат Lumizyme для лечения болезни Помпе у взрослых

Агентство по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило препарат Lumizyme (альглюкозидаза альфа) для лечения пациентов с болезнью Помпе (гликогеноз II типа).

Болезнь Помпе - (гликогеноз II типа), наследственный дефицит кислой альфа-1,4-глюкозидазы (кислой мальтозы). Наиболее уязвимыми при болезни Помпе становятся печень, скелетные и сердечная мышцы. Ведущими экстракардиальными проявлениями при инфантильной форме являются генерализованная мышечная гипотония, снижение глубоких сухожильных рефлексов, затруднение дыхания, и другие симптомы. Болезнь Помпе может приводить к серьезной дыхательной недостаточности.

Препарат Lumizyme замещает недостаток необходимого фермента. Он предназначен для лечения болезни Помпе при юношеской и взрослой манифестации и применяется у пациентов старше 8 лет.  

Препарат может вызывать серьезные аллергические реакции, а также крапивницу, диарею, тошноту, рвоту, боль в шее и груди.

Производитель - компания Genzyme.