FDA одобрило терапию для пациентов с редкой патологией костного мозга

16 августа 2019 г. одобрен к применению препарат Inrebic (fedratinib) в капсулах для лечения взрослых пациентов, страдающих определенными формами миелофиброза.

Директор Онкологического научно-инновационного центра FDA, а также и.о. директора отдела гематологических и онкологических препаратов центра оценки и разработки лекарств, доктор Ричард Паздур говорит, что до сегодняшнего дня был всего один утвержденный препарат для лечения миелофиброза, очень редкого хронического расстройства костного мозга, и теперь у пациентов появился выбор в терапии. FDA поддерживает разработку лекарств от редких заболеваний с тем, чтобы у пациента был выбор, так как ответ на терапию может быть разным.

Миелофиброз является хроническим заболеванием стволовых клеток, когда фиброзная ткань формируется в костном мозге и производство кровяных клеток переходит из костного мозга в селезенку и печень, тем самым вызывая увеличение этих органов. Болезнь вызывает тяжелую усталость, одышку, боль в подреберье, лихорадку, ночные приливы, зуд и боль в костях.

Когда миелофиброз возникает сам по себе, болезнь называют первичный миелофиброз. Вторичный миелофиброз возникает при избыточном производстве эритроцитов (истинная полицитемия) или тромбоцитов (эссенциальная тромбоцитемия), что перерастает в миелофиброз.

Используемый в настоящий момент препарат Джакави (ruxolitinib) был одобрен к применению к 2011 году. Одобрение препарата Inrebic (fedratinib) для лечения основывалось на результатах рандомизированного клинического испытания с участием 289 пациентов с миелофиброзом, которые получали разные дозы федратиниба (400 мг или 500 мг ежедневно, внутрь) либо плацебо. По результатам исследования 35 из 96 пациентов, принимавших федратиниб в суточной дозе 400 мг, показали значительный терапевтический ответ. По результатам лечения препаратом Inrebic 36 испытуемых почувствовали примерно 50% снижение симптомов, связанных с миелофиброзом, таких как ночные приливы, зуд, дискомфорт в животе, преждевременное чувство сытости, боль под ребрами слева, боль в мышцах и/или костях.

Распространенные побочные эффекты от приема препарата Inrebic включают диарею, тошноту, рвоту, усталость, мышечные спазмы. Врачи должны быть предупреждены о рисках развития опасной энцефалопатии, включая болезнь Вернике. Также у пациентов может наблюдаться тяжелая анемия, тромбоцитопения, и они должны быть в обязательном порядке обследованы на уровень тиамина до старта терапии федратинибом, а также на желудочно-кишечную токсичность и гепатотоксичность. Дозы препарата Inrebic должны быть снижены или препарат отменен совсем, если пациент испытывает сильную диарею, тошноту и рвоту. Может быть рекомендована противодиарейная терапия. У пациентов могут повышаться ферменты амилазы и липазы в крови, что также должно вести к снижению дозировки или отмене препарата.

Одобрение препарата Inrebic получено Impact Biomedicines, Inc., являющейся дочерней компанией Celgene Corporation, получен статус орфанного препарата.