Одобрена новая прорывная терапия муковисцидоза

21 октября в США был одобрен к применению препарат Trikafta (elexacaftor/ ivacaftor/ tezacaftor), первая тройная комбинированная терапия для пациентов от 12 лет и старше, у которых выявлена как минимум одна F508del мутация в белке – регуляторе трансмембранной проводимости при муковисцидозе (МВТП).

По словам доктора Нед Шарплесс, специального уполномоченного Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA), за последние несколько лет мы видели знаменательные открытия в области лечения пациентов, страдающих фиброзным кистозом, тем не менее оставались отдельные пациентские группы, не имевшие таких возможностей на улучшение качества жизни. Вот почему были использованы все возможные ресурсы в скорейшем процессе одобрения новой терапии, включая приоритетное рассмотрение заявки на регистрацию, ускоренный порядок внедрения, программа признания нового лечения в качестве терапии прорыва и статус орфанного препарата.

Муковисцидоз или кистозный фиброз – это редкое, наследственное, прогрессирующее, опасное для жизни заболевание, приводящее к формированию густого и вязкого секрета в легких, желудочно-кишечном тракте и других органах тела. Это в свою очередь приводит к тяжелым респираторным и/или кишечным расстройствам, а также другим осложнениям, таким как инфекции и диабет. Муковисцидоз вызывается мутацией в гене CFTR. Существует порядка 2000 известных мутаций в гене CFTR, наиболее распространенной мутацией является F508del.

Препарат Trikafta представляет собой комбинацию трех активных веществ, которые таргетированно воздействуют на МВТП-белок. Trikafta помогает мутированному белку функционировать более эффективно. Для некоторых групп пациентов это новая терапия является единственной эффективной. Препарат предназначен для лечения пациентов возрастом от 12 лет с наличием по меньшей мере одной мутации F508del, которая распространена приблизительно у 90% всех пациентов, страдающим муковисцидозом, что составляет около 27 000 человек в США.

Эффективность препарата Trikafta у пациентов с кистозным фиброзом в возрасте 12 лет и старше была продемонстрирована в ходе двух клинических испытаний. Общее количество добровольцев, принявших участие в исследованиях, составило 510 человек. Эффективность и безопасность препарата Trikafta для применения у пациентов младше 12 лет не устанавливалась.

Одобрение получила фармацевтическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated.