Одобрена новая терапия редкого заболевания – синдрома Драве

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Fintepla (fenfluramine, фенфлурамин) для лечения приступов при синдроме Драве у пациентов в возрасте от 2 лет. В РФ действующее вещество препарата входит в список IV «Перечня наркотических средств, психотропных веществ и их прекурсоров».

Синдром Драве – это редкая, хроническая, опасная для жизни форма эпилепсии с дебютом в младенчестве, часто проявляющаяся тяжелыми приступами.

Эффективность препарата Fintepla для лечения эпилептических припадков, связанных с синдромом Драве, была продемонстрирована в ходе двух клинических испытаний с участием 202 пациентов в возрасте от 2 до 18 лет. Проводились замеры частоты судорожных припадков в сравнении с началом терапии. В обоих испытаниях у добровольцев, получавших препарат Fintepla, наблюдалось значительное снижение частоты приступов по сравнению с группой добровольцев, получавших плацебо. Снижение наблюдалось на 3-4 неделе приема и сохранялось в течение 14-15-недельных периодов терапии.

Инструкция препарата Fintepla содержит особое предупреждение о риске развития приобретенного порока сердца, а также легочной артериальной гипертензии, поэтому пациенты, принимающие препарат, должны наблюдаться у кардиолога с проведением эхокардиограммы до начала лечения и каждые 6 месяцев во время лечения препаратом, а также однократно спустя 3-6 месяцев после окончания лечения. Это необходимо для оценки рисков приема препарата конкретным пациентом.

В ходе клинических испытаний наблюдались следующие побочные реакции: снижение аппетита, сонливость, вялость и апатия, диарея, запор, отклонения от нормы показателей кардиограммы, усталость или дефицит энергии, нарушения координации движений и баланса, нарушение походки, повышение артериального давления, слюнотечение, лихорадка, инфекции верхних дыхательных путей, рвота, снижение массы тела, риск обморока и развития эпилептического статуса.

Препарат Fintepla получил статус орфанного препарата. Одобрение получила фармацевтическая компания Zogenix, Inc.