Одобрена прорывная терапия, способная отложить прогрессирование диабета 1 типа

17 ноября 2022 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Tzield (teplizumab-mzwv, теплизумаб) в лекарственной форме раствор для инъекций, который позволяет отсрочить наступление 3 стадии диабета 1 типа у взрослых и детей от 8 лет, находящихся на 2 клинической стадии заболевания. Стадия 3 диабета 1 типа – это полноценное проявление заболевания с выраженной гипергликемией, когда появляется необходимость лечения получаемым извне инсулином.

По словам доктора Джон Шарреттс, директора подразделения Диабета, нарушений липидного обмена и ожирения (DDLO) в Центре оценки и исследования лекарственных средств (CDER FDA) в США, потенциал нового лекарственного препарата по отсрочке прогрессирования диабета 1 типа может обеспечить пациентам месяцы и годы без проявлений «бремени заболевания».

Диабет 1 типа является тяжелым заболеванием, при котором собственная иммунная система человека атакует и разрушает клетки, вырабатывающие инсулин. У людей с диабетом 1 типа наблюдается повышенная концентрация глюкозы в крови, и им по жизненным показаниям необходимо регулярное введение инсулина через инъекции или с помощью инсулиновой помпы, а также регулярные проверки уровня сахара в крови. Обычно диабет 1 типа диагностируется в детском и подростковом возрасте, хотя болезнь может развиться в любом возрасте.

Более высокий риск заболевания наблюдается при наличии его у близкого родственника (родители, братья, сестры). Тем не менее многие пациенты с диабетом 1 типа не имеют семейной истории по данному заболеванию.

Препарат Tzield связывается с определенными иммунными клетками и откладывает прогрессирование 3 стадии диабета 1 типа. Лекарство способно деактивировать иммунные клетки, атакующие инсулин-продуцирующие клетки, повышая пропорциональное соотношение клеток, помогающих сдерживать иммунный ответ. Препарат Tzield вводится внутривенно один раз в день непрерывным курсом 14 дней. Безопасность и эффективность препарата оценивалась в рамках рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического испытания типа «случай–контроль» с участием 76 пациентов, которым была диагностирована 2 клиническая стадия диабета 1 типа.

Участники рандомизированно получали Tzield или плацебо на протяжении 14 дней. Результаты показали, что спустя в среднем 51 месяц 45% из 44 пациентов в группе, получавшей препарат, была диагностирована 3 клиническая стадия заболевания – по сравнению с 72% из 32 пациентов в группе, получавшей плацебо. Среднее время от момента получения препарата или плацебо до момента наступления 3 стадии заболевания составило 50 и 25 месяцев соответственно.

Препарат Tzield получил приоритетное рассмотрение заявки на регистрацию и статус революционно нового препарата. Одобрение препарата получила компания Provention Bio.

Источник