FDA одобрило Iclusig для лечения двух редких разновидностей лейкемии

Американское Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов одобрило Iclusig (понатиниб) для лечения взрослых пациентов с двумя редкими заболеваниями крови и костного мозга: хроническим миелолейкозом (ХМЛ) и острым лимфобластным лейкозом с положительной филадельфийской хромосомой (Ph+ ОЛЛ).

Iclusig блокирует ряд белков, способствующих развитию раковых клеток. Препарат принимается один раз в день для лечения пациентов с ХМЛ или Ph+ ОЛЛ в фазах хронической, акселерации или бластного криза, у которых была обнаружена устойчивость или непереносимость ингибиторов тирозинкиназы (ИТК). Iclusig целенаправленно воздействует на клетки ХМЛ, имеющие особую мутацию, известную как T315I, которая делает такие клетки устойчивыми к ныне утвержденным ИТК.

Безопасность и эффективность Iclusig была оценена в клиническом исследовании с участием 449 добровольцев с различными фазами ХМЛ и Ph + ОЛЛ. Все добровольцы получали Iclusig.

Эффективность препарата была продемонстрирована благодаря снижению доли клеток, экспрессирующих филадельфийскую хромосому, обнаруженному у большинства пациентов с ХМЛ, – большому цитогенетическому ответу (БЦО). БЦО был достигнут у 54 % всех пациентов и 70 % пациентов с мутацией T315I. Медиана продолжительности цитогенетического ответа достигнута не была.

В ускоренной фазе и фазе бластного криза ХМЛ и Ph + ОЛЛ эффективность Iclusig определялась по количеству пациентов, у которых наблюдалась нормализация количества белых кровяных телец или не было признаков лейкемии (большой цитогенетический ответ).

Результаты показали:

• 52 процента добровольцев с ускоренной фазой ХМЛ достигали большого цитогенетического с медианой времени достижения 9,5 месяцев;

• 31 процент добровольцев с ХМЛ фазе бластного криза достигали большого цитогенетического с медианой времени достижения 4,7 месяца и

• 41 процент добровольцев с Ph + ОЛЛ достигали большого цитогенетического с медианой времени достижения 3,2 месяца.

Iclusig одобрен с нанесением на упаковку особых предупреждений об опасности тромбозов и токсичности для печени. Наиболее распространенными побочными эффектами препарата являются высокое кровяное давление, сыпь, боль в животе, усталость, головная боль, сухость кожи, запоры, повышение температуры, боли в суставах и тошнота.

Маркетинг препарата осуществляет ARIAD Pharmaceuticals.