Патогенетическая терапия для лечения спинальной мышечной атрофии одобрена в России

Лекарственный препарат нусинерсен, разработанный компанией Biogen и являющийся первым одобренным FDA и EMA препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии, одобрен для применения в России

«Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о получении регистрационного удостоверения на препарат Спинраза (нусинерсен)¹. Нусинерсен – первое лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)² и Европейским медицинским агентством (ЕМА)³ для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Как сообщалось ранее, компания Janssen⁴ получила эксклюзивное право на дистрибуцию Спинразы на территории Российской Федерации. Этот препарат, разработанный компанией Biogen, в настоящее время доступен в более чем 40 странах мира⁵.

Ранее в этом году Министерство здравоохранения России присвоило лекарственному препарату нусинерсен орфанный статус.

«Мы рады решению Министерства здравоохранения России по одобрению к медицинскому применению и выдаче регистрационного удостоверения на препарат Спинраза, что открывает доступ к нему для российских пациентов. Спинальная мышечная атрофия – это неуклонно прогрессирующее, инвалидизирующее, потенциально фатальное генетическое заболевание центральной нервной системы, поражающее детей разного возраста и взрослых пациентов; ранее возможности патогенетической терапии для этих пациентов отсутствовали. Дети с наиболее тяжелыми формами СМА, к сожалению, редко доживают до своего второго дня рождения⁶. Совместно с компанией Biogen мы стремимся сделать эту инновационную терапию доступной для российских пациентов и помочь им повысить качество жизни, сохраняя двигательные функции и, в некоторых случаях, предотвращая гибель», – комментирует Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон».

«Одобрение препарата Спинраза в России – это первый шаг на пути к удовлетворению потребностей российских пациентов со спинальной мышечной атрофией в получении эффективного лечения, для которых до настоящего времени не существовало возможностей эффективной терапии. Мы работаем над тем, чтобы найти решение и обеспечить максимально широкий доступ нуждающихся пациентов к жизненно необходимой терапии. Пациентское сообщество верит в то, что закрепление расходов на лечение спинальной мышечной атрофии, первой по распространённости генетической причины смертности детей в возрасте до двух лет¹, на федеральном уровне, позволит своевременно начать лечение большинства пациентов, отсрочив таким образом их инвалидизацию и гибель», – отмечает Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА».