Первый препарат для лечения острой печеночной порфирии одобрен FDA

20 ноября 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило к применению препарат Givlaari (givosiran) для лечения острой печеночной порфирии у взрослых. Острая печеночная порфирия – наследственное заболевание, связанное с избытком порфиринов в крови и тканях, образующихся из накапливающихся промежуточных продуктов синтеза гема, небелковой части гемоглобина.

Как объясняет директор Онкоцентра FDA, доктор Ричард Паздур, данное нарушение может вызывать острые приступы, именуемые приступами острой перемежающейся порфирии (ОПП), приводящие к сильным болям, параличу, дыхательной недостаточности, судорогам, а также изменениям психического состояния. Приступы возникают внезапно и могут приводить к необратимым неврологическим повреждениям и смерти.

До настоящего одобрения нового препарата пациенты получали терапию, дающую лишь частичное облегчение интенсивной непрерывной боли.

Новая терапия поможет снижать количество приступов, наносящих сильный вред качеству жизни пациентов.

Одобрение препарата Givlaari основывалось на результатах клинического плацебо-контролируемого испытания с участием 94 пациентов с диагнозом острая печеночная порфирия. Эффективность препарата измерялась параметрами частоты приступов ОПП, требующих госпитализации, срочных обращений к врачу или внутривенных инфузий гемина дома. У пациентов, получавших Givlaari, приступы наблюдались на 70% реже в сравнении с группой пациентов, получавших плацебо.

Общие побочные эффекты, наблюдавшиеся у пациентов, принимавших препарат Givlaari, включали тошноту и реакции в месте введения. Врачам рекомендуется наблюдать пациентов на предмет возможной анафилаксии и нарушения функции почек. Проверка отсутствия нарушения функции почек также необходима перед началом терапии препаратом Givlaari, а также периодически во время лечения.

Одобрение препарата получила компания Alnylam Pharmaceuticals.

Источник