Препарат эмицизумаб для лечения гемофилии А достиг первичной конечной точки в исследовании III фазы

Компания «Рош» сообщает о положительных результатах исследования III фазы HAVEN 1, которое достигло своей первичной конечной точки.  В исследовании оценивалась возможность использования эмицизумаба для профилактики кровотечений у пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих гемофилией А и имеющих ингибиторные антитела к фактору VIII. Исследование показало статистически значимое снижение количества кровотечений в динамике у пациентов, получавших профилактическое лечение препаратом эмицизумаб, по сравнению с теми, кто не получал лечения. Кроме того, в исследовании достигнуты все дополнительные конечные точки, включая статистически значимое снижение количества кровотечений в динамике в сравнении с предшествующим профилактическим лечением препаратом шунтирующего действия у того же пациента.   Наиболее частыми нежелательными явлениями при применении эмицизумаба были реакции в месте инъекции, что соответствует данным, полученным ранее.

«Выработка ингибиторных антител, которые делают замещение фактора VIII менее эффективным или неэффективным, является сегодня одной из самых больших проблем в лечении гемофилии А, в результате этого пациенты подвергаются высокому риску развития угрожающих жизни кровотечений и повторных кровотечений, которые могут привести к поражению суставов, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы рады видеть, что в нашем первом базовом исследовании профилактика эмицизумабом в динамике значительно снижает количество кровотечений у пациентов с этим трудно поддающимся лечению состоянием. Мы планируем взаимодействие с регуляторными органами, чтобы этот метод лечения стал как можно быстрее доступен пациентам с гемофилией и врачам».

«С середины 1990-х годов методы лечения ингибиторных форм гемофилии А постепенно совершенствовались, – говорит Ален Бауманн, исполнительный директор Всемирной федерации гемофилии (ВФГ). – В настоящее время на лечение заболевания тратятся значительные средства. ВФГ поддерживает исследования, в результате которых могут появиться новые терапевтические средства и новые варианты лечения для пациентов с ингибиторами. Удовлетворение этой потребности было бы значительным шагом вперед в нашем стремлении обеспечить лечение всем пациентам, включая тех, у кого имеются ингибиторные антитела».

Как сообщалось ранее, у двух пациентов развилась тромбоэмболия, а у двух других пациентов – тромботическая микроангиопатия (ТМА). Общим во всех этих случаях тромбоэмболии и ТМА является то, что они произошли у пациентов, которые получали профилактическое лечение эмицизумабом и дополнительно получали концентрат активированного протромбинового комплекса для купирования кровотечений, возникших на фоне профилактического лечения. Ни в одном из случаев тромбоэмболии не потребовалось проведения антикоагулянтной  терапии, один из пациентов начал снова получать эмицизумаб. Оба случая ТМА были полностью купированы, один из пациентов начал снова получать эмицизумаб.

HAVEN 1 является первым из исследований III фазы в программе клинической разработки эмицизумаба, результаты которого были представлены. Результаты исследования будут доложены на предстоящем медицинском совещании и отправлены в регуляторные органы по всему миру для рассмотрения возможности  регистрации.