Состоялось заседание экспертного совета Комитета по социальной политике Совета Федерации, посвященное орфанным заболеваниям

На заседании рабочей группы экспертного совета по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике впервые были представлены  итоги исследования по оценке необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с орфанными заболеваниями, предложена методика ранжирования орфанных заболеваний при формировании и пересмотре перечня, а также рассмотрены  проблемы регулирования обеспечения больных с "орфанными состояниями".

Заседание Экспертного Совета провели Игорь Николаевич ЧЕРНЫШЕВ – заместитель председателя Комитета Совета Федерации по социальной политике и Виталий Владимирович ОМЕЛЬЯНОВСКИЙ – председатель экспертного совета по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике.

В вступительном слове Игорь Николаевич поблагодарил собравшихся экспертов и отметил актуальность темы орфанных заболеваний: «Сегодня в связи с недостаточностью средств зачастую не реализуются права на обеспечение бесплатной медицинской помощи пациентов с орфанными заболеваниями. С другой стороны, сегодня еще недостаточно методик, которые  бы определяли порядок и приоритеты оказания данной помощи. Хотелось бы, чтобы сегодня в процессе совещания мы услышали мнение экспертов по ключевым вопросам оказания медицинской помощи больным с редкими заболеваниями и выработали направления деятельности экспертного совета на ближайшие месяцы».

Виталий Владимирович Омельяновский также отметил, что сегодня нет никакой системности в оказании помощи больным с орфанными заболеваниями: «Сегодня мы видим, что ситуация с обеспечением лекарственными средствами пациентов с редкими заболеваниями в каждом субъекте РФ различная. До сих пор не разработаны критерии включения того или иного заболевания в перечень редких заболеваний или исключения из данного списка. Мы видим, что на сегодняшний день субъекты федерации не могут полноценно обеспечивать лечение всех больных с орфанными заболеваниями, поэтому мы поставили себе задачу разработать критерии приоритизации заболеваний, систему, которая бы учитывала тяжесть протекания болезни, с одной стороны, и наличие более эффективных или менее эффективных лекарственных средств, с другой стороны».

На заседании экспертного совета были представлены результаты исследований рабочей группы, направления которых были намечены на прошлом заседании экспертного совета.

Экспертным советом по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике совместно с Центром оценки технологий в здравоохранении РАНХиГС при Президенте РФ и Научно-исследовательским финансовым институтом при Министерстве финансов Российской Федерации, было проведено исследование по оценке необходимых финансовых затрат для обеспечения лекарственной помощи больным с редкими заболеваниями в РФ. Результаты исследования в рамках заседания Экспертного совета представила Мария Владимировна СУРА - старший научный сотрудник Центра по оценке технологий здравоохранения Российской академии народного хозяйства и государственной службы при Президенте Российской Федерации. Количество зарегистрированных больных с редкими заболеваниями в 83 субъектах РФ в 2013 году составило 11175 человек. По результатам анализа расчета необходимых финансовых средств на лекарственную терапию зарегистрированных пациентов с редкими заболеваниями объем финансирования составляет 23,7 млрд. руб. (в среднем 2,12 млн. руб. на одного больного с редким заболеванием в год). Среди наиболее затратных заболеваний: пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели) – 5,3 млрд. руб. на 215 зарегистрированных больных; гемолитико-уремический синдром – 3,3 млрд. руб. на 179 больных и идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) – 2,7 млрд. руб. на 2700 больных.

«Мы провели опросы фармацевтических компаний. В случае 50% и 100% обеспечения больных в РФ орфанными препаратами максимально возможная скидка со стороны производителей лекарственных средств могла бы составить 5% и 8% соответственно. В этом случае объем необходимых финансовых затрат на патогенетическую лекарственную терапию зарегистрированных в РФ в 2013 году пациентов с редкими заболеваниями мог бы сократиться с 23,7 млрд.руб. до 22,4 млрд.руб, и 21,7 млрд. руб. соответственно» - комментирует М.В.Сура.

Поиск подходов к решению проблемы недостаточности финансирования редких заболеваний является общемировой задачей. Одним из способов ее решения является объективное ранжирование редких заболеваний в соответствии с уровнем приоритетности для финансирования.

В соответствии с решением рабочей группы экспертного совета по здравоохранению Комитета СФ по социальной политике от 18-10-2013 было начато исследование, посвященное разработке критериев формирования Перечня редких заболеваний. Способ решения данной задачи заключается в комплексной оценке редких заболеваний и их ранжировании с применением многокритериального анализа.

С докладом «Разработка критериев формирования Перечня редких заболеваний» выступила Ольга Юрьевна РЕБРОВА - профессор кафедры медицинской кибернетики и информатики ГБОУ ВПО «Российский Национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова»

Многокритериальный анализ – это комплексный интегральный формализованный метод учета множества аспектов (критериев), применительно к проблеме редких заболеваний – особенностей течения заболевания и характеристик лечения с учетом показателей качества жизни пациентов.

Преимущества методики многокритериального анализа перед традиционными методами оценки технологий в здравоохранении заключаются в возможности учитывать множество разнородных факторов, а также в обеспечении прозрачности, воспроизводимости и объективности процесса принятия решения.

«Мы рекомендуем внедрить систему многокритериального анализа для формирования ранжированного списка редких заболеваний, позволяющего определять приоритеты финансирования на федеральном и региональном уровнях» - говорит Ольга Юрьевна РЕБРОВА

На заседании также впервые был поднят вопрос нормативного регулирования лечения больных с орфанными состояниями. С докладом на тему выступила Надежда Александровна ШОСТАК - заведующая кафедрой факультетской терапии имени академика А.И. Нестерова ГБОУ ВПО «Российский Национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова». Сегодня лечение больных с орфанными состояниями никак не регламентировано, что создает проблему с  лекарственным обеспечением пациентов с данными состояниями. Отсутствие медикаментозного лечения таких больных, в подавляющем числе случаев, приводит к их ранней инвалидизации и смерти. Это определяет необходимость разработки нормативных подходов по закреплению, кроме выделенных в ФЗ№ 323 критериев, понятия «прогрессирующее, хроническое инвалидизирующее течение заболевания», и статуса редкого (орфанного) лекарственного средства, применяемого для этих состояний.

Игнорирование этих вопросов приводит к разночтению понятия о редких (орфанных) заболеваниях и включению в них огромного количества заболеваний, не относящихся к данной категории. Все это создает дополнительную социальную напряженность среди населения. Одним из таких состояний является хроническая посттромбоэмболическая легочная гипертензия. Так, в настоящее время законодательно предусмотрено лекарственное обеспечение лишь пациентов с идиопатической легочной гипертензией - в соответствии со статьями 16 и 83 ФЗN 323 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» и Постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента». При этом доступ пациентов с хронической посттромбоэмболической легочной гипертензией к лекарственной терапии затруднен вследствие отсутствия данного заболевания в нормативно-правовой документации.

Несмотря на происходящие  позитивные изменения, требуют решения проблемы, связанные с совершенствованием нормативно-правого регулирования оказания помощи больным с редкими заболеваниями, финансированием, функционированием и оснащением службы помощи больным редкими заболеваниями, и многие другие.

Очень надеемся, что столь важная проблема, от решения которой напрямую зависят здоровье и  жизни россиян, которые во многих случаях уже отчаялись на помощь, получит должное внимание в Минздраве РФ. Искренне рассчитываем, что труд специалистов по методике и полученные результаты исследования будут востребованы и полезны.