В России зарегистрирован инновационный препарат для лечения пациентов с синдромом короткой кишки
Компания «Такеда Россия» получила регистрационное удостоверение на «Гэттестив» (международное непатентованное название – тедуглутид) – первый в мире лекарственный препарат, одобренный для лечения пациентов с синдромом короткой кишки с кишечной недостаточностью (СКК-КН) в возрасте от 1 года и старше.1-2-3
Синдром короткой кишки – крайне редкое4-5, хроническое, ведущее к инвалидности и потенциально жизнеугрожающее состояние6-7, при котором человек не может усвоить из пищи достаточное для выживания количество питательных веществ из-за потери абсорбционной способности кишечника. Такое состояние развивается в результате обширной резекции кишечника, причинами которой могут быть травмы, различные заболевания кишечника (например, болезнь Крона), сосудистые осложнения; либо из-за врождённых пороков развития.7-8-9 В мире распространенность СКК-КН варьируется от 1 до 5 случаев на 1 миллион5 человек.
Пациентам с СКК-КН жизненно необходима специальная терапия в виде парентального питания (ПП) и инфузионной терапии (ИТ)6-7-10-11. Это высокозатратное долговременное лечение, которое ограничивает пациента в передвижении и ведении полноценного образа жизни12. До сегодняшнего дня ПП/ИТ оставалась единственным вариантом терапии для поддержания жизни пациента5, однако проявления СКК-КН и полная зависимость от парентерального питания могут приводить к развитию серьезных осложнений, таких как инфекции и сепсис, тромбоз и поражение печени10-13, а также значимое ухудшение качества жизни14.
Люди с синдромом короткой кишки страдают от множества изнуряющих симптомов, в том числе, дегидратации, диареи, утомляемости и слабости.6,10,15 Исследование ученых-гастроэнтерологов из Великобритании, охватившее 30-летнюю историю наблюдений пациентов с СКК-КН, отмечает высокую летальность среди пациентов на пожизненном ПП/ИТ со снижением показателей выживаемости с течением времени16.
Препарат тедуглутид («Гэттестив») способен улучшить адаптацию кишечника4-8-9-10-11-17, стимулируя естественное усвоение жидкости и питательных веществ у пациентов с СКК-КН1-18. Впоследствии это может привести к сокращению и полному отказу от ПП/ИТ. Препарат имитирует действие природного гормона – глюкагоноподобного пептида-2 (ГПП-2)16, стимулируя адаптацию кишечника и увеличивая абсорбционную способность слизистой кишки1-18. Препарат вводится подкожно. Рекомендованная дозировка составляет 0,05 мг/кг массы тела 1 раз в день для взрослых и детей1.
Тедуглутид прошел рандомизированное многоцентровое двойное слепое исследование течение 24 недель с участием 59 пациентов, зависимых от ПП/ИТ, в возрасте от 1 года до 17 лет1-19. Результаты исследования продемонстрировали стойкую эффективность препарата в динамике с постоянным снижением потребности пациентов в ПП/ИТ: к 24 неделе применения необходимый объем ПП/ИТ снизился на 41,57%, а необходимая длительность ПП/ИТ – на 26,09%.1-19 Три пациента к 24 неделе применения препарата достигли независимости от парентерального питания. Схожие результаты исследований и отсутствие нежелательных реакций было отмечено и у взрослых пациентов1-19.
Источники:
1 https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/ revestive-epar-product-information_en.pdf
2 Schwartz LK, O'Keefe SJ, Fujioka K, et al. Long-term teduglutide for the treatment of patients with intestinal failure associated with short bowel syndrome. Clin Transl Gastroenterol 2016;7:e142.
3 https://www.takeda.com/newsroom/ shire-news-releases/2016/dmaaih
4 https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=uriserv:OJ.L_.2014.158.01.0001.01.ENG
5 Kelly DG, Tappenden KA, Winkler MF. Short bowel syndrome: Highlights of patient management, quality of life, and survival. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014;38(4):427–37.
6 Hofstetter S, Stern L, Willet J. Key issues in addressing the clinical and humanistic burden of short bowel syndrome in the US. Curr Med Res Opin 2013;29(5):495–504.
7 O'Keefe SJ, Buchman AL, Fishbein TM, et al. Short bowel syndrome and intestinal failure: consensus, definitions and overview. Clin Gastroenterol Hepatol 2006;4(1):6–10.
8 Buchman AL, Scolapio J, Fryer J. AGA technical review on short bowel syndrome and intestinal transplantation. Gastroenterology 2003;124(4):1111–34.
9 Pironi L, Arends J, Baxter J, et al. ESPEN endorsed recommendations. Definition and classification of intestinal failure in adults. Clin Nutr 2015;34(2):171–80.
10 Jeppesen PB. Spectrum of short bowel syndrome in adults: intestinal insufficiency to intestinal failure. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014;38(1 Suppl):8S–13S.
11 Pironi L, Arends J, Bozzetti F, et al. ESPEN guidelines on chronic intestinal failure in adults. Clin Nutr 2016;35(2):247–307.
12 Koletzko B, Goulet O, Hunt J, et al. Guidelines on paediatric parenteral nutrition of the European Society of Paediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN) and the European Society for Clinical Nutrition and Metabolism (ESPEN), supported by the European Society of Paediatric Research (ESPR). J Pediatr Gastroenterol Nutr 2005;41(Suppl 2):S1–S4.
13 Carroll RE, Benedetti E, Schowalter JP, et al. Management and complications of short bowel syndrome: an updated review. Curr Gastroenterol Rep 2016;18:40.
14 Winkler MF, Smith CE. Clinical, social, and economic impacts of home parenteral nutrition dependence in short bowel syndrome. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014;38:S32–8.
15 Kaufman SS, Matsumoto CS. Management of pediatric intestinal failure. Minerva Pediatr 2015;67(4):321–40.
16 Dibb M, Soop M, Teubner A, et al. Survival and nutritional dependence on home parenteral nutrition: three decades of experience from a single referral centre. Clin Nutr 2017;36:570–6
17 Donohoe CL, Reynolds JV. Short bowel syndrome. The Surgeon 2010;8(5):270–9.
18 Jeppesen PB, Sanguinetti EL, Buchman A, et al. Teduglutide (ALX-0600), a dipeptidyl peptidase IV resistant glucagon-like peptide 2 analogue, improves intestinal function in short bowel syndrome patients. Gut 2005;54(9):1224–31.
19 Kocoshis SA, Merritt RJ, Hill S, et al. Safety and efficacy of teduglutide in pediatric patients with intestinal failure due to short bowel syndrome: A 24-week, phase III study. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2019;doi: 10.1002/jpen.1690 [Epub ahead of print].
- Препарат Милотарг компании Pfizer снят с производства
- FDA: блокаторы ангиотензиновых рецепторов не повышают риск развития рака
- Протеиновая диета снижает риск развития рака и тормозит рост опухолей
- В рамках Международного Медико-Фармацевтического Форума состоится секция «Развитие и реализация реформ в фармацевтической отрасли»
- Подготовка к школе детей с астмой и аллергиями
