В России зарегистрирован препарат Гемлибра, первый в мире препарат для лечения гемофилии А с подкожным введением

• Первый за более чем 20 лет препарат для лечения пациентов с ингибиторной формой гемофилии А, который значительно снизил частоту эпизодов кровотечений, относительно предшествующего профилактического лечения фактором VIII
• Эффективность и безопасность Гемлибры была продемонстрирована в одной из крупнейших программ клинических исследований по гемофилии А
• Препарат Гемлибра показал более высокую эффективность по сравнению с лечением препаратами шунтирующего действия в двух исследованиях III фазы у взрослых, подростков и детей
• Еженедельное подкожное введение поможет сделать процесс лечения менее обременительным

Компания «Рош» объявляет о том, что в России получил регистрацию препарат Гемлибра (эмицизумаб) для применения при гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами фактора VIII в качестве рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений. Сегодня Гемлибра является единственным профилактическим препаратом для пациентов с ингибиторной формой гемофилии А всех возрастных групп, который можно вводить подкожно.

Екатерина Фадеева, медицинский директор компании «Рош» в России: «Более 20 лет компания «Рош» занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении онкогематологических заболеваний. В настоящее время мы прикладываем большие усилия и инвестируем в разработку инновационных способов лечения пациентов, страдающих гематологическими заболеваниями. Сегодня мы с гордостью представляем наш новый препарат эмицизумаб для лечения ингибиторной формы гемофилии А и сделаем все возможное, чтобы все нуждающиеся пациенты как можно быстрее получили доступ к инновационной терапии».

Андреева Татьяна Андреевна, заведующая Городским центром по лечению гемофилии, к.м.н.: «Мы очень вдохновлены результатами клинических исследований, в которых участвовали пациенты нашего центра. Подкожный способ введения препарата профилактически один раз в неделю позволяет им чувствовать себя более уверенно и защищенно, по сравнению с другими схемами лечения, и дарит свободу благодаря существенному сокращению количества кровотечений».

«В течение жизни наши пациенты стремятся избежать осложнений гемофилии, таких как гемартрозы, которые являются основной причиной инвалидизации. Для этого пациентам необходимо строго придерживаться назначенного лечения факторами FVIII. Но и здесь не все так просто. К этому фактору у пациента может развиться ингибитор, при котором такое лечение перестает быть эффективным. Это является одним из самых серьезных осложнений гемофилии А, — отмечает Зозуля Надежда Ивановна, врач-гематолог, д.м.н., заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии. — При ингибиторной форме гемофилии лечение кровотечений часто становится проблемой как для врача, так и для пациента. Появление революционной терапии – биспецифичных моноклональных антител с подкожным введением  – это новый, крайне важный этап в лечении ингибиторной формы гемофилии, который позволит существенно сократить количество инъекций, сделать их менее болезненными и подарить пациентам жизнь без страха кровотечений. Сейчас это единственное профилактическое средство для пациентов с гемофилией А и ингибиторами к фактору VIII, которое можно вводить подкожно. Это значительно упрощает жизнь пациентов и выводит стандарты лечения гемофилии на новый уровень».

Эмицизумаб был признан «прорывом в терапии» Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по результатам одной из крупнейших программ клинических исследований по гемофилии А. Гемлибра была одобрена FDA в ноябре 2017 года в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей с ингибиторной формой гемофилии на основе результатов клинических исследований HAVEN 1 и HAVEN 2. В данных исследованиях Гемлибра продемонстрировала более высокую эффективность по сравнению с препаратами шунтирующего действия (ПШД) в режиме профилактической терапии или в режиме «по требованию».

Сегодня Гемлибра является единственным препаратом в мире, который пациенты при гемофилии А с ингибиторами к фактору VIII могут вводить самостоятельно подкожно один раз в неделю.