В США одобрена первая клеточная терапия диабета 1 типа

Одобрена первая клеточная терапия диабета 1 типа // Источник: Unsplash

28 июня 2023 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило препарат Lantidra (Лантидра) для лечения взрослых пациентов, страдающих диабетом 1 типа, при невозможности достижения целевого уровня гликированного гемоглобина из-за текущих рецидивов тяжелой гипогликемии. Это первая аллогенная клеточная терапия в этой области. Препарат получают из островковых клеток донорской поджелудочной железы.

Диабет 1 типа является хроническим аутоиммунным заболеванием, требующим постоянного введения инсулина по жизненным показаниям на протяжении всей жизни, путем многократных ежедневных инъекций или установки инсулиновой помпы. Некоторые люди, страдающие диабетом 1 типа, испытывают трудности с расчетом ежедневной дозы инсулина для предупреждения гипергликемии (высокий уровень сахара в крови), не вызывая при этом избыточную гипогликемию (низкий уровень сахара в крови). Также у таких пациентов может развиться нечувствительность к развитию гипогликемии, когда они не могут вовремя заметить падение уровня глюкозы. Это затрудняет дозирование инсулина. Новый препарат даст возможность этой группе пациентов лучше контролировать свое состояние.

Механизм действия препарата Lantidra основывается на восстановлении секреции инсулина путем инфузии аллогенных бета-клеток поджелудочной железы. У некоторых пациентов, страдающих диабетом 1 типа, эти инфузионные клетки способны произвести достаточно инсулина, то есть пациент перестает нуждаться в инъекциях инсулина. Препарат Lantidra назначается в виде однократной инфузии в печеночную воротную вену. Необходимость назначения дополнительной дозы препарата Lantidra рассматривается в зависимости от ответа пациента на начальную терапию.

Безопасность и эффективность препарата Lantidra оценивались в ходе двух нерандомизированных несравнительных исследований, в рамках которых 30 пациентов, страдающих диабетом 1 типа и нечувствительностью к гипогликемии, получали от 1 до 3 инфузий препарата Lantidra. По итогам исследования 21 пациент не нуждался в дополнительном введении инсулина в течение года после инъекции, 11 пациентов – в течение 1–5 лет после инъекции, и 10 пациентов – более 5 лет. У пяти участников не удалось достичь ответа на терапию.

Наиболее частые побочные реакции включали тошноту, усталость, анемию, диарею и боль в животе. У большинства участников наблюдалась как минимум одна серьезная побочная реакция на введение препарата и требовалось применение иммунодепрессантов для поддержания жизнеспособности клеток поджелудочной железы. Отдельные серьезные побочные реакции потребовали отмены приема иммунодепрессантов, что приводило к потере функции введенных клеток. Эти побочные реакции должны учитываться при оценке целесообразности применения препарата Lantidra у каждого пациента.

Одобрение получила компания CellTrans Inc.

Источник