В США одобрена первая таргетная терапия холангиокарциномы

17 апреля 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) предоставило одобрение по ускоренной процедуре препарату Pemazyre (pemigatinib) – первой таргетной терапии для взрослых пациентов, страдающих определенными формами прогрессирующей холангиокарциномы и получавших лечение ранее.

По заявлению доктора Ричарда Паздура, директора Онкоцентра FDA, а также и. о. директора Бюро по онкологическим заболеваниям при Центре по оценке и исследованию лекарственных средств FDA, одобрение нового препарата демонстрирует неукоснительное соблюдение FDA линии приоритета работы для здоровья пациентов, страдающих от онкологических заболеваний и других тяжелых состояний, несмотря на первостепенное внимание к текущей ситуации с пандемией COVID-19. Полученные результаты эффективности препарата Pemazyre были признаны клинически значимыми, а также было принято во внимание, что пациенты, страдающие холангиокарциномой, не имеют достойной альтернативной медикаментозной терапии после курса химиотерапии.

Холангиокарцинома является редким онкологическим заболеванием, которое формируется в желчевыводящих путях. Новый препарат предназначен для лечения пациентов и с местнораспространенной формой опухоли (метастазы не выходят за пределы пораженного органа), и с метастатической формой – в тех случаях, когда наблюдается слияние или другая перестройка гена, обозначаемого как рецептор фактора роста фибробластов 2 (FGFR2).

На стадии диагностики у большинства пациентов выявляется уже прогрессирующая форма холангиокарциномы, что означает невозможность исключительно хирургического лечения. До настоящего момента не существовало таргетной терапии, одобренной для этой группы пациентов, и лечение заключалось в комбинации препаратов, применяемых для химиотерапии. Действие препарата Pemazyre направлено на блокирование гена FGFR2 в опухолевых клетках, что предотвращает их рост и распространение, мутация этого гена наблюдается приблизительно у 9-14% пациентов, страдающих холангиокарциномой.

Одобрение препарата основано на результатах клинического испытания с участием 107 добровольцев, страдающих местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой с мутировавшим геном FGFR2, которые уже проходили лечение ранее. FDA дало препарату Pemazyre статус прорывной терапии и орфанного препарата. Препарат зарегистрирован на компанию Incyte Corporation.

Источник