В США впервые за 20 лет одобрен новый препарат для лечения серповидноклеточной анемии

(L-глутамин) в форме порошка для приготовления суспензии для перорального применения предназначен для лечения пациентов от 5 лет с целью снижения тяжелых осложнений серповидноклеточной анемии.

Серповидноклеточная анемия – это наследственное заболевание, при котором наблюдается аномальное изменение формы кровяных клеток, ток крови в кровеносных сосудах нарушается, вследствие чего возникает нехватка кислорода в тканях организма, что приводит к сильным болям и поражению органов. По данным Национальных институтов здравоохранения США, в Соединенных Штатах порядка 100 тысяч людей страдают этим заболеванием. В основном серповидноклеточная анемия встречается в афроамериканских и латиноамериканских расах, а также некоторых национальных меньшинствах. Средняя продолжительность жизни таких пациентов в США составляет 40-60 лет.

Безопасность и эффективность препарата Endari были изучены в рамках рандомизированного клинического испытания с участием пациентов в возрасте от 5-ти до 58-ми лет, страдающих серповидноклеточной анемией и имевших в анамнезе два и более болевых кризов на протяжении 12 месяцев до начала испытания. Участники рандомизированно выбирались для групп, принимающих Endari или плацебо; эффективность оценивалась после 48 недель терапии. Пациенты, принимавшие препарат Endari, реже обращались к врачу для купирования болевого криза с помощью парентерального введения наркотических средств или кеторолака по сравнению с группой плацебо. Среди них было зафиксировано меньшее количество дней госпитализации. Также у них реже наблюдался острый грудной синдром – тяжелое осложнение серповидноклеточной анемии, опасное для жизни. К частым побочным явлениям препарата Endari относятся тошнота, запор, головная боль, кашель, боли в животе, конечностях, спине и груди. Препарат Endari получил статус орфанного препарата.

По данным сайта: https://www.fda.gov