FDA одобрило Cystaran

Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc получила одобрение FDA на препарат Cystaran (цистеамин), офтальмологический раствор 0.44%, разработанный в сотрудничестве с Национальным институтом здоровья (NIH), для лечения пациентов, страдающих от накопления кристаллов цистина в роговице глаза при цистинозе. 

 

Цистеамин расщепляет цистин, снижая его содержание в клетках. Однако, при пероральном применении, цистеамин не достигает роговицы глаза и поэтому неэффективен в снижении офтальмологических проявлений цистиноза. Cystaran предназначен для местного применения и показан для лечения накопления кристаллов цистина в роговице глаза у пациентов с цистинозом. Таким образом, Cystaran является единственным утвержденным FDA препаратом для лечения офтальмологических нарушений при данном заболевании.

 

Клиническая безопасность и эффективность Cystaran была оценена в контролируемых клинических испытаниях, проведенных NIH, с участием около 300 пациентов. Результаты этих исследований подтверждают использование офтальмологического цистеамина в качестве эффективного средства для лечения накопления кристаллов цистина в роговице глаза. Наиболее частыми побочными реакциями со стороны органа зрения, наблюдавшимися у ≥ 10% пациентов, были чувствительность к свету, покраснение, боль/раздражение глаз, головная боль и дефекты поля зрения.

 

Cystaran является орфанным препаратом, компании-разработчику предоставлено семь лет эксклюзивного права на продажу.