FDA одобрило новую терапию для пациентов с гемофилией A или B

Гемофилия является наследственной патологией свертывания крови // Источник: Freepik

11 октября 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Hympavzi (marstacimab-hncq, марстацимаб) для стандартной профилактики предупреждения либо сокращения частоты кровотечений у взрослых и детей старше 12 лет, страдающих гемофилией A, обусловленной дефицитом фактора VIII (F8) свертывания крови или гемофилией B, обусловленной дефицитом фактора IX (F9) свертывания крови.

Гемофилия А и гемофилия B являются наследственными патологиями свертываемости крови, вызванными дисфункцией либо дефицитом факторов свертывания крови F8 или F9 соответственно. Пациенты с такими формами гемофилии могут страдать от длительных кровотечений после травм или хирургических вмешательств. Они также могут испытывать спонтанные кровотечения в мышечной или суставной ткани и внутренних органах, что является жизнеугрожающим. Обычно такие случаи кровотечений лечатся «по требованию», применительно к конкретному эпизоду, либо профилактически с применением препаратов, содержащих F8, F9 либо их заместители.

Препарат Hympavzi является новым типом лекарственного средства, который не замещает недостающий фактор свертывания крови, но работает, снижая количество, а следовательно, и активность естественно производимого белка, тормозящего свертывание крови, – ингибитора пути тормозящего фактора. Это повышает количество тромбина, ключевого компонента системы свертывания крови, что в конечном итоге должно снижать частоту или предотвращать эпизоды внутренних кровотечений.

Регистрацию препарата Hympavzi получила фармацевтическая компания Pfizer Inc. В основу одобрения легло открытое многоцентровое клиническое испытание с участием 116 пациентов – как взрослых, так и детей, страдающих тяжелыми формами гемофилии А или B без ингибиторов. В первые шесть месяцев испытания пациенты получали заместительную факторную терапию «по требованию» (33 пациента) либо постоянную профилактическую терапию (83 пациента). Далее пациенты получали препарат Hympavzi профилактически в течение 12 месяцев. Основной мерой эффективности препарата являлась частота кровотечений за год. У пациентов, получавших заместительную терапию фактора крови по требованию, на протяжении первых шести месяцев среднегодовой показатель частоты кровотечений составил 38. Среднегодовой показатель частоты кровотечений во время приема Hympavzi составил 3,2, что отражает высокую эффективность профилактического приема препарата в сравнении с терапией «по требованию».

Во время первых шести месяцев испытания при профилактической заместительной факторной терапии оценка годовой частоты кровотечений составила 7,85. Во время последующей профилактики Hympavzi она снизилась до 5,08 в период 12 месяцев – таким образом, препарат обеспечил схожие показатели частоты кровотечений в сравнении с профилактическим применением заместительной факторной терапии.

Hympavzi получил статус орфанного препарата.

Источник