FDA одобрило орфанный препарат Elelyso для лечения болезни Гоше
Агентство по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило орфанный препарат Elelyso (талиглюцераза альфа / taliglucerase alfa) для заместительной терапии болезни Гоше - редкого генетического заболевания, связанного с накоплением глюкоцереброзида в тканях организма.
Болезнь Гоше развивается в результате недостаточности фермента глюкоцереброзидазы, которая приводит к накоплению глюкоцереброзида во многих тканях, включая печень, почки, легкие, селезенку, мозг и костный мозг. Основные признаки болезни Гоше - нарушения функции и повреждения печени и селезенки, анемия, проблемы с костями, тромбоцитопения и другие.
Elelyso - препарат для инъекций, который замещает необходимый фермент в организме пациентов с подтвержденным диагнозом болезнь Гоше 1-го (ненейронопатического) типа.
Так как это редкое заболевание, эффективность Elelyso оценивалась в ходе клинических исследований с участием 56 пациентов. Препарата продемонстрировал эффективность и безопасность: у пациентов наблюдались улучшения функции печени, уровня гемоглобина и тромбоцитов.
Источник: drugs.com
- Российские медики ожидают в этом году рост заболеваемости туберкулезом
- Ученые обнаружили генетические причины очагового облысения
- Матерям недоношенных детей не хватает информации о рисках, связанных с преждевременным рождением ребенка
- Всемирный день борьбы c инсультом
- Школа для терапевтов и кардиологов «Современные алгоритмы ведения пациента с дислипидемией, риском внезапной смерти, фибрилляцией предсердий», Москва