FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

• Досье включает данные 12 месяцев наблюдения из основных клинических исследований FIREFISH и SUNFISH, в которых оценивается применение рисдиплама у пациентов со СМА 1, 2 или 3 типа.

Международная инновационная компания в области здравоохранения «Рош» сообщает, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) и предоставило статус приоритетного рассмотрения препарату рисдиплам, исследуемому модификатору сплайсинга гена SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Рисдиплам предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Ожидается, что FDA примет решение о регистрации до 24 мая 2020 года.

«Исследования FIREFISH и SUNFISH были спланированы таким образом, чтобы охватить все группы пациентов со СМА, в том числе которые ранее были недостаточно представлены в клинических исследованиях, – сказал Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. – Мы рады совместной работе с FDA для изучения возможностей широкого доступа к препарату рисдиплам для всех пациентов с диагнозом СМА, которым он может принести пользу».

Заявка на регистрацию препарата рисдиплам включает данные 12 месяцев наблюдения, полученные в первой части исследований FIREFISH и SUNFISH, посвященной определению дозы, а также данные из подтверждающей второй части исследования SUNFISH.

FIREFISH – открытое клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Первая часть представляла собой исследование с эскалацией дозы, в котором приняли участие 21 ребенок в возрасте от одного до семи месяцев. Основной целью этой части, в которой оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки, было оценить профиль безопасности рисдиплама у младенцев и определить дозу для второй части исследования. Вторая часть – несравнительное исследование рисдиплама с участием 41 младенца со СМА 1-го типа продолжительностью 24 месяца с последующим открытым расширенным периодом исследования.

SUNFISH – двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с участием пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го и 3-го типа. В ходе первой части исследования (n=51) определена доза для второй (подтверждающей) части и оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки. Вторая часть (n=180) – это большое плацебо-контролируемое исследование, оценивающее лечение пациентов со СМА 2-го или 3-го типа. Недавно в этой части была достигнута первичная конечная точка – изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32¹ (Motor Function Measure 32). Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено. Подробные результаты исследования SUNFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов.

В случае одобрения препарат рисдиплам, представляющий собой жидкость для перорального применения, станет первым лекарством, применяемым амбулаторно у пациентов со СМА. Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.

Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics.

Право на приоритетное рассмотрение (Priority Review) предоставляется лекарственным препаратам, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значимые улучшения в плане безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В январе 2017 года FDA предоставило препарату рисдиплам статус орфанного препарата, а в апреле 2017 года – статус «Быстрое рассмотрение» (Fast Track).

Источник:

¹ MFM-32 — это валидированная шкала, используемая для оценки мелкой и крупной моторики у людей с неврологическими расстройствами, включая такую патологию, как спинальная мышечная атрофия.