Одобрена первая терапия для пациентов с редкой болезнью крови

8 ноября 2019 г. в США был одобрен препарат Reblozyl (luspatercept-aamt) для лечения анемии у взрослых пациентов с бета-талассемией, нуждающихся в регулярных переливаниях эритроцитарной массы.

Когда пациент многократно получает переливания крови, существует риск перенасыщения организма железом, что в свою очередь может негативно сказаться на функциях внутренних органов. Одобрение нового препарата обеспечит пациентов терапией, которая поможет снизить количество гемотрансфузий. Бета-талассемия, также известная как анемия Кули, является наследственным заболеванием крови, которое снижает выработку железосодержащего белка гемоглобина, необходимого для доставки кислорода в клетки. У людей, страдающих бета-талассемией, низкий уровень гемоглобина приводит к анемии и дефициту кислорода, поступающему к тканям организма, что может вызывать слабость, усталость, а также более серьезные осложнения. Поддерживающая терапия пациентов с бета-талассемией часто включает пожизненные схемы регулярных гемотрансфузий, а также коррекцию переизбытка железа, из-за них возникающего. Такие люди также часто находятся в группе повышенного риска атипичного тромбообразования.

Одобрение препарата Reblozyl основывалось на результатах клинического испытания с участием 336 пациентов, страдающих бета-талассемией, требующих трансфузии эритроцитарной массы, из которых 112 пациентов принимали плацебо. 21% пациентов, принимавших Reblozyl, достигли результата, по меньшей мере, 33% сокращения числа гемотрансфузий по сравнению с 4,5% аналогичных пациентов в группе плацебо. Снижение трансфузий означало, что пациенту требовалось всего несколько переливаний в течение 12 последующих недель.

Наблюдались следующие распространенные побочные эффекты препарата Reblozyl: головная боль, боль в костях и суставах, усталость, кашель, боль в животе, диарея, головокружение. Также может наблюдаться гипертензия. Врачам рекомендовано контролировать показания артериального давления пациентов во время лечения препаратом и при необходимости добавлять антигипертензивную терапию. Также пациенты должны наблюдаться на предмет возможного тромбообразования.

Беременным и кормящим женщинам не рекомендуется принимать препарат Reblozyl. 

Препарат Reblozyl получил статус орфанного препарата, зарегистрирован фармацевтической компанией Celgene Corporation.

Источник