Компания «Берингер Ингельхайм» объявила о включении первого пациента в клиническое исследование II фазы (BALANCE-CF™ 1) для оценки нового метода лечения муковисцидоза

• Исследуемое соединение, ингибитор BI ENaC, доставляется два раза в день при помощи ингалятора Респимат^®

Компания «Берингер Ингельхайм» объявила о включении первого пациента в клиническое исследование II фазы BALANCE-CF™ 1. В ходе данного исследования будет проводиться оценка нового препарата для лечения муковисцидоза.^1,2 В исследовании будет изучено, как различные дозы ингаляционного ингибитора эпителиального натриевого канала (ENaC), влияют на функцию легких по сравнению с плацебо при добавлении к стандартной терапии у взрослых и подростков с муковисцидозом.^1,3,4

У пациентов с муковисцидозом имеется генетическая мутация, которая приводит к тому, что секрет в различных органах становится густым и вязким.⁵ Секрет заполняет дыхательные пути в легких и задерживает микроорганизмы (например, бактерии), что приводит к развитию инфекций, воспаления, дыхательной недостаточности и других осложнений. ⁶ Ингаляционный ингибитор ENaC (BI 1265162) предназначен для блокирования всасывания натрия, что обеспечивает гидратацию поверхности дыхательных путей и позволяет сделать секрет менее вязким, что в целом облегчает поддержание функции дыхательных путей при муковисцидозе.^7,8

Ингибитор ENaC предназначен для лечения пациентов с муковисцидозом, обусловленным всеми типами мутаций.^1,9 Исследуемый препарат вдыхают с помощью ингалятора Респимат^® компании «Берингер Ингельхайм». Респимат^® оперативно доставляет лекарство в виде медленно распространяющегося мягкого облака, которое легко вдыхать даже людям с затрудненным дыханием.^10,11 Лечение муковисцидоза – очень трудоемкий процесс. Иногда больным приходится тратить несколько часов на разные виды терапии.^12,1 Однако ингалятор Респимат^® позволяет пациенту достаточно просто вдохнуть препарат, что можно сделать в любом месте. Данный ингибитор разработан в качестве дополнения к стандартной терапии.

«Мы рады включить первого пациента в исследование II фазы и надеемся, что наш ингибитор ENaC поможет людям, страдающим муковисцидозом, – прокомментировал д-р Кей Тецлафф (Kay Tetzlaff), Медицинский руководитель терапевтического направления «Воспаление», «Берингер Ингельхайм». – Компания «Берингер Ингельхайм» постоянно исследует новые препараты, позволяющие лечить болезни, для которых пока не существует удовлетворительных методов терапии. Мы надеемся, что новый препарат, наряду с методом его доставки, поможет пациентам справляться с этим изнурительным заболеванием».

Муковисцидоз является прогрессирующим генетическим заболеванием, в связи с которым развиваются хронические легочные инфекции, что со временем приводит к нарушению функций органов дыхания.⁶ Несмотря на развитие терапевтических методов в последние годы, пациенты все еще подвержены необратимому ухудшению здоровья, а средняя продолжительность их жизни составляет 40 лет.¹²

Источники:

¹ Clinical Trials.gov. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04059094?term=BI+1265162&rank=1. [Last accessed October 2019].
² Boehringer Ingelheim. Data on file. 2019.
³ EU Clinical Trials Register. Available at: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000261-21/FR [Last accessed October 2019]
⁴ ECFS Clinical Trial Network. Available at: https://www.ecfs.eu/boehringer-1399-0003. [Last accessed October 2019].
⁵ Cystic Fibrosis Trust. What is cystic fibrosis? Available at: https://www.cysticfibrosis.org.uk/what-is-cystic-fibrosis. [Last accessed October 2019].
⁶ Cystic Fibrosis Foundation. About Cystic Fibrosis. Available at: https://www.cff.org/What-is-CF/About-Cystic-Fibrosis/. [Last accessed October 2019].
⁷ Althaus M. ENaC inhibitors and airway re-hydration in cystic fibrosis: state of the art. Curr Mol Pharmacol. 2013 Mar;6(1):3–12. Available at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23547930. [Last accessed October 2019].
⁸ Cystic Fibrosis Foundation. Drug Development Pipeline. Available at: https://www.cff.org/Trials/Pipeline/details/10164/BI-1265162 [Last accessed September 2019].
⁹ Mall M.A., et al. Targeting ion channels in cystic fibrosis. J Cystic Fibrosis. 2015;14(5):561–570.
¹⁰ Zierenberg, B. Optimizing the in vitro performance of Respimat. J Aerosol Med. 1999;12(suppl 1):S19–S24.
¹¹ Dalby R, et al. A review of the development of Respimat® Soft MistTM Inhaler. Int J Pharm. 2004;283(1–2):1-9.
¹² Olufunmilola A, Morris A. Opportunities for Outpatient Pharmacy Services for Patients with Cystic Fibrosis: Perceptions of Healthcare Team Members. Pharmacy (Basel). 2019 Jun; 7(2): 34. Available at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6631244/. [Last accessed October 2019].