Компания «Рош» представила новые данные исследования SUNFISH по препарату рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

• В исследовании продемонстрированы статистически значимые улучшения у всех участников, находившихся на терапии, – пациентов со СМА 2-го и 3-го типа.
• На данный момент ни в одном исследовании рисдиплама не было обнаружено связанных с препаратом сигналов по безопасности, которые бы привели к приостановке исследования.
• Результаты SUNFISH будут переданы в органы здравоохранения по всему миру.

Международная инновационная компания в области здравоохранения «Рош» сообщила о результатах клинического исследования II фазы SUNFISH, в котором изучается применение препарата рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го и 3-го типа. В исследовании была достигнута первичная конечная точка – изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32) после 1 года лечения препаратом в сравнении с плацебо. Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено.

«Результаты, достигнутые в рамках этого клинического исследования, имеют особое значение для пациентов со СМА 2-го и 3-го типа, ведь сегодня в большинстве они не получают необходимого лечения, – отмечает Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. – SUNFISH – одно из самых крупных плацебо-контролируемых исследований по СМА 2-го и 3-го типов. Мы благодарны пациентскому сообществу за сотрудничество и планируем представить полученные результаты в органы здравоохранения, чтобы люди со СМА смогли получить необходимое лечение как можно скорее».

Рисдиплам (RG7916) – исследуемый модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Подробные результаты исследования SUNFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов.

Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.

Об исследовании SUNFISH

SUNFISH – двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, состоящее из двух частей с участием пациентов в возрасте 2–25 лет со СМА 2-го и 3-го типа. В ходе первой части исследования (n=51) определена доза для второй (подтверждающей) части. Во второй части (n=180) оценивалась моторная функция с использованием шкалы MFM-32 (Motor Function Measure 32) через 12 месяцев лечения. MFM-32 – это валидированная шкала, используемая для оценки мелкой и крупной моторики у людей с неврологическими расстройствами, включая такую патологию, как спинальная мышечная атрофия.

О спинальной мышечной атрофии

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с этим осложнения. Это наиболее распространенная генетическая причина детской смертности и одно из самых распространенных редких заболеваний, поражающее примерно одного из 11 тыс. детей¹. СМА приводит к прогрессирующей потере нервных клеток в спинном мозге, которые контролируют движение мышц. В зависимости от типа СМА, физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены. По разным данным, каждый 40–60-й человек является носителем генной мутации²; при наличии мутации у обоих родителей вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25%³.

Источники:

¹ Lainie Friedman Ross et al. NEOREVIEWS Vol. 20 No. 8 August 01, 2019 pp. e437-e451. Доступ: https://neoreviews.aappublications.org/content/20/8/e437.long.

² Фонд «Семьи СМА». О СМА. Доступ: http://f-sma.ru/310.html#cut.

³ Cure SMA. About SMA. Доступ: www.curesma.org/sma/about-sma.