Одобрен первый кортикостероидный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

В США прошел одобрение первый кортикостероидный препарат Эмфлаза (дефлазакорт) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у детей пяти лет и старше. Препарат оказывает противовоспалительное и иммуносупрессивное действие. 

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наследственным заболеванием, связанным с дефицитом дистрофина, белка, сохраняющего целостность мышечных клеток. Как правило, симптомы появляются у ребенка между тремя и пятью годами, при этом чаще у мальчиков. По данным FDA недуг поражает каждого 3600 младенца мужского пола во всем мире. Большинство больных МДД уже в подростковом возрасте оказываются в инвалидном кресле и живут в среднем не дольше 20-30 лет. 

Препарат Эмфлаза промотирует американская фармацевтическая компания Marathon Pharmaceuticals.

Действие препарата Эмфлаза оценивалось в рамках клинических плацебо-контролируемых испытаний, вовлекших 196 мальчиков 5-15 лет, с  мутацией гена дистрофина и симптомами заболевания, возникшими в возрасте до 5 лет. По истечении 12 недель применения препарат показал увеличение мышечной силы по сравнению с группой плацебо.  Побочные действия препарата являются аналогичными другим кортикостероидным средствам и включают отечность лица, увеличение массы тела, повышенный аппетит, инфекции лор-органов, кашель, а также учащенное мочеиспускание.