Одобрен первый препарат для лечения редкой наследственной формы рахита – Х-сцепленной гипофосфатемии

Федеральное агентство по контролю за качеством лекарств в США (FDA) одобрило препарат Crysvita (burosumab-twza) – первый препарат, предназначенный для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии у детей с 1 года и взрослых – редкой наследственной формы витамин-D-резистентного рахита.

Х-сцепленная гипофосфатемия характеризуется пониженным содержанием соединений фосфора в сыворотке крови, что, в свою очередь, приводит к нарушенному росту и развитию костной ткани у детей и подростков, а также к проблемам с минерализацией кости в течение всей жизни пациента.

Как отмечает Доктор Джулия Бейлитц, директор Управления по оценке лекарственных средств III, FDA, USA, Х-сцепленная гипофосфатемия отличается от других форм рахита тем, что терапия витамином D неэффективна. Crysvita (burosumab-twza) является первой одобренной терапией и настоящим прорывом в лечении этой редкой формы рахита.

В США Х-сцепленной гипофосфатемией страдает порядка 3000 детей и 12000 взрослых. У большинства детей с X-сцепленной гипофосфатемией наблюдается искривление нижних конечностей, карликовость, боль в костях, сильная зубная боль. Некоторые взрослые с данным диагнозом испытывают чувство постоянного дискомфорта, а также такие осложнения, как суставная боль, нарушение двигательной активности, зубной абсцесс, потеря слуха.

Безопасность и эффективность препарата Crysvita была доказана в результате четырех клинических испытаний. В плацебо-контролируемом клиническом испытании у 94% пациентов, получавших препарат Crysvita один раз в месяц, показатели уровня фосфора крови достигли нормальных против 8% в группе плацебо. Среди детей, участвовавших в испытании и принимавших новую терапию раз в 2 недели, нормальные показатели фосфора крови наблюдались у 94-100% добровольцев. У всех испытуемых показатели рентгенологических исследований улучшились вследствие получения терапии препаратом Crysvita.

Наиболее распространенные побочные эффекты при приеме препарата Crysvita у взрослых: боль в спине, головная боль, синдром усталых ног, снижение витамина D, головокружение, запоры.

Наиболее распространенные побочные эффекты при приеме препарата Crysvita у детей: головная боль, местные реакции при инъекции, рвота, снижение витамина D, лихорадка.

Препарат Crysvita (burosumab-twza) получил статус принципиально нового лекарственного средства, а также статус орфанного препарата.