Одобрена новая терапия болезни Помпе

6 августа 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению новую терапию болезни Помпе с поздним началом: препарат Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt, авалглюкозидаза альфа) в виде раствора для внутривенного введения для применения у пациентов в возрасте от 1 года.

У пациентов, страдающих болезнью Помпе или гликогенозом II типа, наблюдается ферментопатия, которая приводит к накоплению сахаров в виде гликогена в сердечной и скелетных мышцах, что вызывает мышечную слабость и является причиной преждевременной смерти от сердечной или респираторной недостаточности. В норме гликоген высвобождает глюкозу в кровоток для доставки энергии в клетки организма.

Новый препарат дает пациентам, страдающим этим редким генетическим инвалидизирующим заболеванием, новую заместительную ферментотерапию. Препарат Nexviazyme помогает снизить накопление гликогена. Эффективность препарата была продемонстрирована в ходе рандомизированного клинического испытания с участием 100 пациентов, получавших Nexviazyme либо другую ферментозаместительную терапию от болезни Помпе. Лечение препаратом Nexviazyme продемонстрировало улучшение легочной функции, соизмеримое с аналогичной терапией.

Наиболее распространенные побочные эффекты препарата Nexviazyme включают головную боль, усталость, диарею, тошноту, артралгию, головокружение, миалгию, зуд, рвоту, одышку, эритему, парестезию, крапивницу. Серьезные побочные реакции включали реакции гиперчувствительности анафилактического типа, а также реакции на инфузию, в том числе одышку, зябкость, гипертермию.

Одобрение препарата Nexviazyme получила фармацевтическая компания Genzyme Corporation.

Источник