Одобрена первая терапия для пациентов, страдающих дефицитом плазминогена

4 июня 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило препарат Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) для лечения пациентов, страдающих редким генетическим заболеванием – дефицитом плазминогена 1 типа, также именуемым гипоплазминогенемией.

По словам доктора Питера Маркса, директора Центра оценки и исследования биологических препаратов при FDA, до сих пор для пациентов, страдающих дефицитом плазминогена 1 типа, не существовало никакой терапии, и данный препарат позволит, наконец, закрыть эту медицинскую потребность.

Дефицит плазминогена 1 типа приводит к дефициту белка под названием плазминоген, который отвечает за способность организма препятствовать избыточному тромбообразованию. Дефицит плазминогена ведет к накоплению фибpина, вызывающему образование на слизистых поверхностях фибриновых псевдомембран. При образовании на слизистых глаза это может привести к полной слепоте.

Активным веществом препарата Ryplazim является плазминоген, выделенный из плазмы человека. Терапия препаратом Ryplazim помогает повысить уровень плазминогена в плазме крови, обеспечивая временную коррекцию дефицита плазминогена и ослабление формирования очагов псевдомембран.

Эффективность и безопасность препарата изучены в открытом клиническом испытании с участием 15 пациентов взрослого и детского возраста, страдающих дефицитом плазминогена 1 типа. Все участники получали препарат Ryplazim каждые два-четыре дня на протяжении 48 недель. У всех 11 пациентов, у которых наблюдалось образование фибриновых псевдомембран, удалось достичь улучшения в среднем на 50%. Также у всех 15 пациентов не было зафиксировано случаев образования новых или вновь возникающих очагов.

Ryplazim получил статус орфанного препарата, одобрение получила фармацевтическая компания ProMetic Biotherapeutics Inc.

Источник